很多人忽视创新药研发风险是因为不明白药物临床试验的内容和步骤，这里给大家科普一下。

药物临床试验分为I、 II、 III、 IV期。

I期临床试验为初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。试验的主要目的有两个，一是对药物的安全性和及在人体的耐受性进行研究，考察药物副反应与药物剂量递增之间的关系，二是考察药物的人体药物动力学性质，包括代谢产物的鉴定及药物在人体内的代谢途径。这个阶段大部分药企都能完成。

II期临床试验为治疗作用初步评价阶段。初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，包括对疾病的发生发展过程对药物疗效的影响进行研究，为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。这个阶段试验重点考量药物的安全性和疗效。可采用多种形式，包括随机双盲法临床对照试验。因为有随机双盲对照（应用安慰剂或已上市药物作为对照药物对新药的疗效进行评价）考量药品的初步治疗效果，这是个关键步骤。很多新药研发就倒在这个阶段（研发的新药有没有效果在这个阶段就可以看出端倪），比如著名的重庆啤酒事件。

III期临床试验为治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。

IV期临床试验为新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。

I期临床试验大概需要20-30名受试者，II期临床试验最低病例数（试验组）为100例，III期临床试验最低病例数（试验组）为300例，IV期临床试验为新药上市后的研究阶段，最低病例数（试验组）为2000例，生物等效性试验为18～24例。可以看到临床试验越是做到后面需要的病例数越多（提供印证的病例越多相应审评失败的风险越小一点），试验的成本和投入也越大，所以没有实力的企业是做不了 III期和 IV期临床的，它们每年投入的研发经费就几百万级别，勉强够做创新药I、 II期（或者仿制药III期）吧。

在这里我又想吐槽一下兴齐眼药(SZ300573) ，这个企业据说把阿托品滴眼液做到了III期，可是在II期的时候药监局明明就已经否决它把亚妥明作为新药疗效评价对照药物仿制上市的擦边球行径了，它难道单独搞了个创新药出来，用安慰剂对照产生效果进入了 III期？它明明只投入了几百万研发经费啊，能搞出世界领先的创新药，太牛了！！！