据统计，全球目前已知的罕见病有6000—8000种。在以患病率来定义的5304种罕见病中，有84.5%低于百万分之一。尽管看起来单一罕见病患病人数少，但作为一类疾病，影响的人数却非常庞大。据保守的循证估计，罕见病在人群中的患病率约为3.5%-5.9%，全球受影响的人口接近4.5亿人。而在中国，罕见病患者数量约2000万人。

对于罕见病患者来说，面临的难题是：一方面缺少有效治疗方法，据统计，目前全球范围内仅有5%的罕见病能够获得有效治疗；另一方面，即便是已存在治疗方法的罕见病，药物价格也十分昂贵，给患者和家庭带来巨大的心理和经济压力。

例如，在我国已上市的罕见病药品中，仍有十余种罕见病高值药未能进入国家医保，患者在足量用药的情况下，年治疗费用较高，动辄上百万元……

2月27日上午，《2020罕见病医疗援助工程多方共付实践报告》（以下简称《报告》）在“罕见病创新服务与多方共付研讨会”上发布。《报告》指出，“多方共付”模式能够极大减轻罕见病患者家庭的医疗负担，满足患者的医疗保障需求，实现患者的药物可及。

本次《报告》由北京病痛挑战公益基金会等多方机构和香港中文大学联合研究撰写，从国家政策环境、必要性分析、援助工程实践、项目发现情况、未来展望等部分，展开基于援助患者数据的实证分析。

2018年2月，北京病痛挑战公益基金会启动罕见病医疗援助工程，成为全国首个全面覆盖罕见病病种（2018年5月后以国家《第一批罕见病目录》为准）的医疗援助公益项目。2020年，北京病痛挑战公益基金会启动罕见病医疗援助工程多方共付计划，联合多方机构，先后成立罕见病医疗援助工程浙江专项、山西专项、山东专项等地方专项，希望配合国家和地方罕见病保障政策，探索多方共付援助模式。

通过三年来的援助数据发现，多方支付模式的作用开始显现，能够有效地减轻患者的医疗负担。《报告》显示，罕见病医疗援助工程援助的所有患者原始（报销前）的医疗负担约为家庭收入的285%，通过医保报销后，这一比例降低到125%；在医保报销的基础上，患者通过罕见病医疗援助工程获得一定的支持后，医疗负担降低到家庭年收入的98%；在医保报销+罕见病医疗援助工程的基础上，部分患者还获得了其他社会慈善机构的捐助（如公共筹款、红十字会、慈善基金等），医疗负担继续下降到62%。

尤其在地方医保与援助工程相结合的模式下，在浙江，患者的医疗负担由报销前，医疗支持占家庭年收入的154%直接下降到了26%；在山西，由343%下降到68%；由189%下降到41%。

展望未来，报告指出，多方共付模式实践将不断呈现“制度多元化”、主体多元化”、“筹资多元化”、“支付多元化”的特点，并需要越来越多的社会慈善力量进入罕见病领域，把握历史机遇。