科学家们使用基因编辑工具，将疾病相关基因突变引入猴源干细胞中，并成功地抑制了帕金森氏症患者经常会出现细胞生化异常反应。
文章作者，威斯康星大学麦迪逊分校Marina Emborg教授说：“我们现在知道如何将一个单一的突变（点突变）插入到猴源干细胞中。”相关结果发表在最近的《Scientific Reports》杂志上。
在该研究中，研究人员使用基因编辑技术CRISPR来改变细胞遗传密码中的单个核苷酸，并将其命名为G2019S。
在人类帕金
在人类帕金森氏症患者中，这种突变导致参与细胞代谢的酶LRRK2过度活跃。这项新研究首次产生了仅产生具有G2019S突变的细胞，这使得研究该突变在疾病中的作用变得更加容易。
Emborg教授说：“具有这种突变的干细胞的代谢效率不如正常细胞，就像我们在帕金森氏症中所见那样。突变细胞在体外培养中的寿命较短。当它们暴露于氧化应激时，它们的抵抗力就会减弱。”
突变的细胞还具有帕金森氏症的另一个缺点：与其它细胞的连接缺乏光泽。当研究人员刺激突变的干细胞分化为神经元时，他们形成的分支也明显较少。
施密特说：“我们可以使用某些相同的遗传技术，并将其应用于人类疾病的其他灵长类动物模型。”研究人员还使用猴干细胞来测试帕金森氏症的基因治疗。通过阻止LRRK2的表达，从而使细胞代谢发生了积极的转变。
资讯出处：Cells carrying Parkinson's mutation could lead to new model for studying disease
原始出处：Vermilyea, S.C., Babinski, A., Tran, N. et al. In Vitro CRISPR/Cas9-Directed Gene Editing to Model LRRK2 G2019S Parkinson’s Disease in Common Marmosets. Sci Rep 10, 3447 (2020). https://doi.org/10.1038/s41598-020-60273-2
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http://www.bioon.com/m/)在人类帕金森氏症患者中，这种突变导致参与细胞代谢的酶LRRK2过度活跃。这项新研究首次产生了仅产生具有G2019S突变的细胞，这使得研究该突变在疾病中的作用变得更加容易。
Emborg教授说：“具有这种突变的干细胞的代谢效率不如正常细胞，就像我们在帕金森氏症中所见那样。突变细胞在体外培养中的寿命较短。当它们暴露于氧化应激时，它们的抵抗力就会减弱。”
突变的细胞还具有帕金森氏症的另一个缺点：与其它细胞的连接缺乏光泽。当研究人员刺激突变的干细胞分化为神经元时，他们形成的分支也明显较少。
施密特说：“我们可以使用某些相同的遗传技术，并将其应用于人类疾病的其他灵长类动物模型。”研究人员还使用猴干细胞来测试帕金森氏症的基因治疗。通过阻止LRRK2的表达，从而使细胞代谢发生了积极的转变。
资讯出处：Cells carrying Parkinson's mutation could lead to new model for studying disease
原始出处：Vermilyea, S.C., Babinski, A., Tran, N. et al. In Vitro CRISPR/Cas9-Directed Gene Editing to Model LRRK2 G2019S Parkinson’s Disease in Common Marmosets. Sci Rep 10, 3447 (2020). https://doi.org/10.1038/s41598-020-60273-2
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