7月8日,国家药监局发布三个重磅文件:《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序(试行)》和《药品上市许可优先审评审批工作程序(试行)》,均为《药品注册管理办法》配套文件,自发布之日起执行。原国家食品药品监督管理总局2017年12月发布的《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》同时废止。这意味着,中国药品上市审批已经进入新的阶段。业内人士解读为:医药市场进一步“洗牌”,仿制药淘汰加速。

■新快报记者 梁瑜

文件强调优化、提高药品注册效率

在国家药监局7月8日发布的这三个重磅文件之前,国家对设立“突破性治疗药物”“附条件批准”“优先审评审批”“特别审批”四个审评审批加速通道已做了意见征求和药品生产注册监督相关管理办法的修订。

2019年11月,国家药品监督管理局药品审评中心曾对《突破性治疗药物工作程序(征求意见稿)》和《优先审评审批工作程序(征求意见稿)》向社会公开征求意见,已经引发业内强烈关注。

今年7月1日,经过全新修订的《药品注册管理办法》和《药品生产监督管理办法》正式执行。新政策在全面落实药品上市许可持有人制度,明确药品上市许可的责任主体和对应责任的同时,强调优化审评审批工作流程,明确审评时限,提高药品注册效率。

这三个试行文件,对四个特别审批通道的具体适用范围和适用条件上有了更加清晰的阐述。例如,文件明确了优先审评审批的条件,创新药和改良型新药均包括在内,还明确了审评审批时限,如:临床急需且境外已上市的罕见病药审评时限为70天;对于纳入“绿色通道”药品都应在10天内做出行政审批决定。

政策导向已升级到关注药物临床价值和临床需求

在此之前,“特殊审批”“特别审批”“优先审评审批”是我国药品三个主要的审评审批加速通道。如今演变为“突破性治疗药物”“附条件批准”“优先审评审批”“特别审批”四个审评审批加速通道,可见政策导向已经从过去对单纯的鼓励药品创新,逐步升级到关注临床价值和临床需求。

这一演变或与国际趋势同步。据了解,为方便有重要治疗价值的药物尽快上市,在不损害药物安全性和有效性标准的前提下,FDA设置四条特别审批通道,即突破性疗法、优先审评、快速通道和加速批准。今年上半年FDA批准的创新药中,40%获得突破性疗法认定,40%获得优先审评资格,16%获得快速通道资格,28%获得加速批准。

“多管齐下”提高创新药开发和批准速度和效率

“多管齐下”的特别审批通道,最大好处是提高创新药开发和批准的速度和效率。

“对新药研发来说,以前必须一步步审核,现在可以各个环节同步审理。”有药企相关负责人表示,药品审评审批大幅提速,使得在中国上市的创新药物数量持续攀升,也吸引了全球各大药企不断加大在华研发创新投入。为此,一些跨国药企看好中国新药审批速度,通过提高中国在全球市场位置、设立中国研发中心等,加大在中国的新药研发投入。

据统计,以“突破性疗法”身份首次获得FDA批准上市的肿瘤药的临床开发时间约为5.67± 2.44年,而大多数药物从临床到获批需要大约10年。如果药物能在临床开发的更早期获得“突破性疗法”,批准上市的时间会更短。

目前,我国自主研发的药物,有不少选择在美国进行临床研究,甚至通过FDA“突破性疗法”认证。在中国有两款自主研发的新药获得了FDA突破性疗法认定,一款为百济神州研发的BTK抑制剂泽布替尼,另一个为传奇生物的CAR-T细胞免疫疗法。泽布替尼在2019年11月获得FDA批准上市,从获得突破性疗法认定到上市获批,仅用了10个月的时间。

加速医药市场“洗牌”,首先清掉低水平仿制药

新政在促进新药好药加快上市的同时,也将加速现有产品的升级换代,首先清掉的是一批临床价值不高、低水平重复的仿制药。

据统计,我国截至2016年底的18.9万药品批文中,仿制药占到了95%左右。另据国家食药监管总局2016年以来发布的至少四批过度重复药品提示信息看,部分品种批文数量甚至过千,涉及数百家药企。目前我国已经减少了2万多个药品批文,剩余168601个。行业预计,最终将有8万批文消失。

不可忽视的是,在如火如荼的全国带量采购等政策的加快落地和常态化,大量国产药品将出局,未过评仿制药首当其冲。此外,药品全生命周期、全过程监管模式的建立,2020年版《中国药典》对药品质量标准的提高、医保拒绝为安全无用药埋单等,中国医药市场剧烈震荡,“洗牌”一波接一波,已成定势。