美国当地时间1月8日，美国食品药品监管总局药物评估和研究中心(CDER)发布了一年一度的新药批准报告，报告显示，2020年，CDER总计批准了53款创新药，近20年来仅次于2018年的59款排在历史第二位。
从疾病领域来看，2020年FDA批准的新药仍以肿瘤药居多，占比34%(18/53)，其他占比较高的疾病领域还包括神经(15%，8/53)、内分泌代谢(9%，5/53)、诊断试剂(7%，4/53)、感染性疾病(7%，4/53)。
健康时报记者梳理发现，2020年FDA依旧重视罕见病的趋势，53种新药中有31种(占58%)被批准用于罕见疾病。
1、重症疟疾——Artesunate
获批时间：2020年5月26日(以下皆为FDA记录时间)
公司：Amivas
Artesunate(artesunate，青蒿琥酯静脉注射剂)被批准上市，用于治疗重症疟疾成人和儿童患者。
2、首款胃肠道间质瘤精准治疗药——Ayvakit
获批时间：1月9日
公司：Blueprint Medicines
Ayvakit (avapritinib)用于治疗携带血小板源性生长因子受体 α(PDGFRA)基因18外显子突变的不可手术或转移性成人胃肠道间质瘤(GIST)患者，其中也包括D842V 位点突变这种最常见的18外显子跳跃突变类型。
3、全球首个BCMA靶向疗法——Blenrep
获批时间：8月5日
公司：GSK
BLENREP(belantamab mafodotin-blmf)用于单药治疗先前至少接受过四种疗法(包括抗CD38单克隆抗体，蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂)的多发性骨髓瘤的成年患者。这也是世界上首个获批的BCMA靶向疗法。
4、神经母细胞瘤——Danyelza
获批时间：2020年11月25日
公司：Y-mAbs Therapeutics
Naxitamab(Danyelza)用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤1岁及以上儿童和成人患者。Danyelza(Naxitamab-gqgk)，也称为hu3F8，是一种靶向神经节苷脂(GD2)的人源化单克隆抗体。
5、新型放射诊断试剂——Detectnet
获批时间：2020年9月3日
公司：RadioMedix和Curium
由RadioMedix和Curium联合开发的放射性诊断试剂Detectnet(Cu 64 DOTATATE)上市。用于使用正电子发射断层扫描(PET)，在成人中发现生长抑素(somatostatin, SST)受体阳性的神经内分泌瘤(NETs)。此前，RadioMedix的新闻稿指出，这是头款将Cu 64放射性同位素与生长抑素类似物DOTATATE偶联的诊断试剂。
6、长链脂肪酸氧化障碍迎来首个疗法——Dojolvi
获批时间：2020年6月30日
公司：Ultragenyx
Dojolvi(triheptanoin，三庚酸甘油酯)作为卡路里和脂肪酸的来源，治疗通过分子诊断确认的长链脂肪酸氧化障碍(LC-FAOD)儿科和成人患者。这是治疗这些患者的首款获批药物疗法。
7、埃博拉病毒感染新药——Ebanga
获批时间：2020年12月21日
公司：Ridgeback Biotherapeutics
Ridgeback Biotherapeutics公司开发的单克隆抗体Ebanga(ansuvimab-zykl)获得美国FDA批准上市，用于治疗成人和儿童的埃博拉病毒(Ebola virus)感染。
8、视神经脊髓炎谱系疾病——Enspryng
获批时间：2020年8月14日
公司：罗氏
Enspryng(satralizumab)，用于治疗抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人患者。
9、脊髓性肌萎缩症——Evrysdi
获批时间：2020年8月7日
公司：罗氏
Evrysdi(risdiplam)用于治疗2个月及以上儿童和成人脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。Evrysdi是一种液体制剂，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型(1型、2型、3型)SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。
10、唯一一个每日口服一次的RET靶向疗法——Gavreto
获批时间：2020年9月4日
公司：Blueprint Medicines
RET激酶抑制剂Gavreto(pralsetinib)用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。Gavreto是唯一一个每日口服一次的RET靶向疗法，在RET融合阳性NSCLC患者中显示出持久的疗效和高完全缓解率。
11、首款罕见遗传肥胖病疗法——Imcivree
获批时间：2020年11月25日
公司：Rhythm Pharmaceuticals
Imcivree(Setmelanotide)是一种靶向疗法，恢复受损MC4R通路的功能，重新建立罕见肥胖遗传性疾病患者的能量消耗和食欲控制，减少饥饿感、降低体重。用于6岁及以上肥胖的小儿和成人患者的慢性体重管理，这些患者是由于基因检测证实缺乏。
12、三抗鸡尾酒疗法——Inmazeb
获批时间：2020年10月14日
公司：再生元
Inmazeb(atoltivimab、maftivimab、odesivimab-ebgn，前称REGN-EB3)，该药是一款三抗体鸡尾酒疗法，用于治疗由扎伊尔型埃博拉病毒引起的感染，该药可用于成人和儿童感染者，包括感染检测呈阳性母亲的新生儿。
13、首个口服低甲基化制剂——Inqovi
获批时间：2020年7月7日
公司：Otsuka
Inqovi用于骨髓增生异常综合症(MDS)和慢性骨髓单核细胞白血病(CMML)成人患者的治疗。Inqovi是美国首个被批准治疗MDS和CMML的口服低甲基化制剂。
14、库欣综合征——Osilodrostat
获批时间：2020年3月6日
公司：诺华
库欣综合征的年发病率为百万分之0.7——2.4，口服片剂Osilodrostat(Isturisa)获批上市，用于治疗无法接受垂体手术或术后仍未治愈的库欣病成年患者。这是FDA批准的首个直接解决皮质醇生产过量的疗法。
15、1型神经纤维瘤病——Koselugo
获批时间：20020年4月10日
公司：阿斯利康/默沙东
Koselugo(selumetinib)是FDA批准的首款治疗1型神经纤维瘤病(NF1)的创新疗法。
16、南美锥虫病——Lampit
获批时间：2020年8月6日
公司：拜耳
Lampit(nifurtimox)用于儿科患者(0岁至18岁以下，体重≥2.5公斤)，治疗由克氏锥虫(T. cruzi)引起的恰加斯病(南美锥虫病)。
17、淋巴瘤新疗法——Monjuvi
获批时间：2020年7月31日
公司：MorphoSys/Incyte
Monjuvi(tafasitamab-cxix)联合来那度胺，用于治疗不适合自体干细胞移植(ASCT)的复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(r/r DLBCL)成人患者，包括由低级别淋巴瘤转化的DLBCL。这是首个获批用于一线治疗期间或治疗后病情进展的r/r DLBCL成人患者的二线疗法。
18、遗传性血管水肿——Orladeyo
获批时间：2020年12月3日
公司：BioCryst
Orladeyo(berotralstat) 是预防成人和12岁以上儿科患者的遗传性血管水肿(HAE)发作的首款口服非甾体治疗选择。
19、原发性高草酸尿症1型（PH1）——Oxlumo
获批时间：2020年11月23日
公司：Alnylam Pharmaceuticals
Oxlumo(lumasiran)用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)。Oxlumo是第一个被批准用于治疗PH1的药物，也是唯一一个被证明可以降低有害草酸水平的疗法。
20、晚期胆管癌成人患者的靶向疗法——Pemazyre
获批时间：2020年4月17日
公司：Incyte
Pemazyre(Pemigatinib)上市，用于治疗先前接受过治疗，但无法切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，其携带成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)基因融合或其它重排的类型。这是第一款批准治疗晚期胆管癌成人患者的靶向疗法。
21、晚期胃肠道间质瘤——Qinlock
获批时间：2020年5月15日
公司：Deciphera Pharmaceuticals
Qinlock是广谱KIT和PDGFRα抑制剂，治疗已经接受过3种以上蛋白激酶抑制剂疗法的晚期胃肠道间质瘤(GIST) 成年患者，Qinlock成为首个被批准用于四线治疗GIST的新药。
22、首个RET基因携带癌症患者治疗药物——Retevmo
获批时间：2020年5月8日
公司：礼来
Retevmo是一种口服选择性RET激酶抑制剂，用于治疗肿瘤特定基因(转染期间重排基因，RET基因)存在基因改变(突变或融合)的3种类型肿瘤患者，包括非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌以及RET融合阳性的甲状腺癌。
23、复发难治性多发性骨髓瘤——Sarclisa
获批时间：2020年3月2日
公司：赛诺菲
Sarclisa联合泊马度胺和地塞米松(pom-dex)，用于既往已接受过至少2种疗法(包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂)的复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者。
24、METex14突变转移性NSCLC疗法——Tabrecta
获批时间：2020年5月6日
公司：诺华
Tabrecta用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，全球第一个也是唯一一个被FDA批准专门针对METex14突变转移性NSCLC疗法。
25、上皮样肉瘤——Tazverik
获批时间：2020年1月24日
公司：Epizyme
全球首个EZH2抑制剂Tazverik(Tazemetostat)治疗16岁及以上患有转移性或局部晚期不可切除的成人或儿童上皮样肉瘤患者。
26、首个甲状腺眼病治疗药物——Tepezza
获批时间：2020年1月21日
公司：Horizon Therapeutics
IGF-1R靶向单抗Tepezza(teprotumumab)用于治疗甲状腺眼病(TED)。Tepezza是FDA批准的第一种也是唯一一种治疗TED的药物。
27、HER2阳性乳腺癌——Tukysa
获批时间：2020年4月17日
公司：Seattle Genetics
Tukysa(Tucatinib)是一种口服TKI(酪氨酸激酶)抑制剂，对HER2具有高度特异性，但对同属人表皮生长因子受体家族的EGFR没有明显抑制作用。是首个基于国际合作试点项目Orbis而批准的新分子实体(NME)药物。
28、视神经脊髓炎频谱障碍——Uplizna
获批时间：2020年6月11日
公司：Viela Bio
抗CD19单抗药物Uplizna(inebilizumab-cdon)是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂。
29、杜氏肌营养不良——Viltepso
获批时间：2020年8月12日
公司：Nippon Shinyaku
美国FDA加速批准了Viltepso (viltolarsen)注射剂用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者，这些患者存在适合使用外显子53跳跃治疗的DMD基因突变。这是FDA批准的第二种针对这种突变患者的靶向治疗。
30、小细胞肺癌(SCLC)首个新化学实体——Zepzelca
获批时间：2020年6月15日
公司：Jazz/PharmaMar
Zepzelca是一种海鞘素衍生物，FDA通过加速审批通道批准了Zepzelca用于治疗铂类药物化疗后疾病进展的转移性小细胞肺癌。
31、早衰症——Zokinvy
获批时间：2020年 11月20日
公司：Eiger
Zokinvy用于治疗早衰症和相关疾病。这是第一个被批准用于治疗早衰症的药物,研究表明它可以延长患者的寿命。据悉，在测试中,服用Zokinvy的儿童比参照组平均多活了2.5年。
