TG Therapeutics昨日宣布，美国FDA已加速批准Ukoniq（umbralisib）上市，用于治疗既往接受过至少一种基于抗CD20疗法的复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者，以及既往接受过至少三线全身治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。新闻稿指出，Ukoniq是首款获批口服PI3Kδ和CK1ε抑制剂。

　　边缘区淋巴瘤是一组生长缓慢的B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。它是第三常见的B细胞NHL，约占所有NHL病例的8%。滤泡性淋巴瘤是最常见的惰性淋巴瘤，约占所有NHL病例的20%。

　　以往研究表明，PI3Kδ在支持细胞增殖和生存、细胞分化、细胞间运输和免疫中发挥重要作用，在正常和恶性B细胞中均有表达。CK1ε是致癌蛋白翻译的调节因子，与癌细胞（包括淋巴恶性肿瘤）的发生机制有关。Ukoniq曾经获得治疗边缘区淋巴瘤的突破性疗法认定。

　　这一批准得到了名为UNITY-NHL的开放标签2b期临床试验的支持。在边缘区淋巴瘤（MZL）患者中，Ukoniq达到49%的客观缓解率（ORR），包括16%的完全缓解率，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。在滤泡性淋巴瘤（FL）患者中，Ukoniq达到43%的ORR，中位DOR为11.1个月。

　　TG Therapeutics的执行董事长兼首席执行官Michael S. Weiss先生表示：“我们非常高兴能够将这一PI3Kδ和CK1ε创新抑制剂带给复发/难治性MZL和FL患者。我们要感谢患者、医生、护士和临床协调员对我们临床试验的支持和参与。我们仍将致力于为B细胞疾病患者开发新的治疗选择。”