8月26日，CDE官网显示，赛生医药的那昔妥单抗注射液（naxitamab 、Danyelza）拟纳入优先审评，与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合给药，用于治疗伴有骨或骨髓病变，对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的1岁及以上儿童或成年复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。
神经母细胞瘤是最常见的儿童肿瘤之一，占所有儿童肿瘤的8%~10% 。由于原发部位隐匿、易转移等特点，不仅早期诊断困难且约一半患儿确诊时即处于高危状态。即使经过综合治疗，高危神经母细胞瘤患儿的预后仍较差，长期生存率不足50%。高危患儿亟需更有效的治疗手段，提高长期生存率。
那昔妥单抗是由Y-mAbs Therapeutics开发的一款靶向GD2的抗体。GD2高表达于神经母细胞瘤，那昔妥单抗通过与肿瘤细胞表面的GD2结合，能够引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。作为全球首款获批的人源化抗GD2免疫治疗药物，那昔妥单抗因其良好的毒理学特征、较短的输注时间及门诊可操作而区别于其他GD2靶向疗法。
2020年12月，赛生药业与Y-mAbs达成独家授权许可协议，获得了那昔妥单抗在大中华地区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾）的独家合作开发和商业化权利。2021年7月，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理那昔妥单抗的上市许可申请（BLA）。
来源：医药魔方NextPharma
2020年11月，那昔妥单抗在美国获批上市。此前，曾获得FDA授予的优先审批资格、突破性疗法认定以及孤儿药资格。
FDA的批准基于2项临床试验研究结果：研究201共入组22名受试者，接受那昔妥单抗和GM-CSF联合给药治疗，ORR为45%，CR为36%，PR为9%，30%的DoR达到6个月以上；研究12-230入组38名受试者，接受那昔妥单抗和GM-CSF治疗，ORR为34%，CR为26%，PR为8%，23%的DoR达到6个月以上。
目前，全球范围内已有2款靶向GD2的药物上市，分别是EUSA Pharma开发的达妥昔单抗β和Y-mAbs开发的那昔妥单抗。不久前，8月16日，百济神州引入的达妥昔单抗β注射液获NMPA批准上市，成为国内首个获批用于高危神经母细胞瘤的免疫疗法。
来源：医药魔方NextPharma
期待第二款GD2单抗在国内上市，给高危神经母细胞瘤患者提供一种新的治疗选择。
