创新药研发成果持续“井喷”

经过持续十多年的耕耘，北京创新药成果正“井喷”式涌现。2020年，本市共有5个创新药品种获批，包括北京凯因科技公司口服治疗病毒性丙型肝炎的盐酸可洛派韦胶囊；银谷制药公司改善过敏性鼻炎的苯环喹溴铵鼻喷雾剂；北京五和博澳药业公司的抗糖尿病中药桑枝总生物碱片；北京诺诚健华治疗成人套细胞淋巴瘤的奥布替尼片；去年底率先获准有条件上市的北京生物制品研究所新冠病毒灭活疫苗。

这其中，最引人注目的是作为“十三五”国家重大新药创制专项成果的奥布替尼，这个本土原创抗癌新药让淋巴瘤患者有了更多生的希望。“作为本土创新成果，奥布替尼的有效性和安全性令人印象深刻，这标志着我国已能为患者研发具有突破性优势的新药，为世界贡献中国智慧。”北京大学肿瘤医院淋巴肿瘤内科主任主任朱军说。

事实上，北京药企正将目光投向国际前沿，意图与跨国巨头“掰手腕”。

我国地中海贫血基因携带者超过3000万人，50%的重型地贫患者会在5岁前夭折。作为国内没有先例的创新型疗法，今年1月国家药监局批准了中关村药企博雅辑因针对地贫基因编辑疗法新药的临床申请。“我们将力争为中国乃至全球患者带来一次性治愈的可能。”博雅辑因首席执行官魏东说。此前这一领域始终是瑞士、美国和法国几家药企巨头的“固有领地”。

中关村药企博雅辑因的技术人员，正在针对地中海贫血症的基因编辑疗法新药进行研发。

除了在研发上发起挑战，北京药企也真正打入了国际市场。泽布替尼由北京药企百济神州研发，可治疗多种B细胞恶性肿瘤。2019年11月，泽布替尼获得美国食药监局批准上市正式进军国际市场，实现了我国新药出海“零的突破”。今年2月，美国食药监局又受理了泽布替尼用于治疗华氏巨球蛋白血症的新适应症上市申请。