6月1日，和黄医药宣布已与美国FDA就索凡替尼（surufatinib）用于治疗晚期神经内分泌瘤（NET）进行了新药上市申请前（pre-NDA）会议。据悉，和黄医药已与FDA达成一致，将以完成的两项研究，以及索凡替尼在美国治疗非胰腺和胰腺NET患者的现有数据作为在美国递交索凡替尼新药上市申请的依据。

　　值得一提的是，2019年百济神州BTK抑制剂泽布替尼在美国获批上市，成为首款获FDA批准的中国抗癌新药，此次索凡替尼即将在美国提交上市申请，则意味着它有希望成为第2款获FDA批准的中国抗癌新药。

　　索凡替尼是由和黄医药自主研发的一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。它可通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）以阻断肿瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子1受体（CSF-1R），通过调节肿瘤相关巨噬细胞，促进机体对肿瘤细胞的免疫应答。与此同时，该药物独特的双重机制能产生协同抗肿瘤活性，使其成为与其他免疫疗法联合使用的理想选择。

　　在美国，索凡替尼于2019年11月被FDA授予“孤儿药”资格，用于治疗胰腺神经内分泌瘤 。2020年4月，美国FDA再次授予索凡替尼快速通道资格，用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤。

　　根据新闻稿，和黄医药已启动美国新药上市申请的准备工作，并计划在快速通道资格状态下采用滚动递交的方式递交新药上市申请。滚动递交允许该公司将新药上市申请资料中已完成的部分分批提交供FDA审查。和黄医药计划于2020年下半年开始向FDA递交新药上市申请。

　　据介绍，本次将在美国递交的NDA是基于已完成的SANET-ep和SANET-p研究：

　　SANET-ep是一项关于索凡替尼治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤患者的中国3期临床试验，这些患者目前尚无有效治疗方法。2019年6月，该研究独立数据监察委员会（IDMC）评估认为，共198名患者参与的中期分析成功达到无进展生存期（PFS）这一预设主要疗效终点，并提前终止该试验。

　　SANET-p是一项在中国低级别或中级别晚期胰腺神经内分泌瘤患者中开展的3期注册研究。2020年1月，该研究独立数据监察委员会评估中期分析已经成功达到PFS这一预设主要疗效终点并建议提前终止研究。

　　在中国，中国国家药监局（NMPA）于去年11月已受理了索凡替尼用于治疗非胰腺神经内分泌瘤新药上市申请，并将其纳入优先审评。和黄医药计划在中国提交索凡替尼的第二个新药上市申请，用于治疗晚期胰腺神经内分泌瘤。此外，和黄医药还在中国启动了一项2b/3期临床试验，旨在对比索凡替尼和卡培他滨治疗一线化疗失败晚期胆道癌患者的疗效和安全性。

　　此外，和黄医药目前也正在与欧洲和日本的监管机构沟通，以确定索凡替尼的临床开发策略和可能的注册路径。

　　和黄医药是中国最早一批致力于开发创新药的公司之一。经过十几年的研发投入，该公司于2018年下半年收获了首款抗癌药 胶囊的获批和商业化，用于结直肠癌的治疗。而索凡替尼有望成为这家公司第2款实现获批和商业化的抗癌新药，也有望成为这家公司在美国实现获批上市的首款抗癌创新药。就在几天前，公司另一款抗癌新药（savolitinib）的新药上市申请获得NMPA受理，用于治疗特定非小细胞肺癌。

　　祝贺和黄医药索凡替尼取得新进展，希望该药早日获批，为患者带来新的治疗选择。也祝贺和黄医药近两年不断传来的喜讯，希望这家公司能够开发出更多好药新药，造福更多患者。