Ascendis Pharma于2020年4月15日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予TransCon人生长激素（lonapegsomatropin）孤儿药认定，用以治疗生长激素缺乏症（GHD）。

TransCon人生长激素是生长激素的研究性长效前药，目前已开发成为每周一次使用的GHD治疗药物。TransCon人生长激素通过释放相同的生长激素分子来维持与每日人生长激素治疗相同的作用方式。当前，在美国或欧洲市场上没有获批的长效生长激素治疗。TransCon人生长激素已经于2019年10月获得欧洲委员会（EC）在欧洲治疗GHD的孤儿药认定。

获得FDA孤儿药认定的药物指的是那些能安全有效地治疗、诊断或预防影响少于200,000美国公民的罕见疾病或病症的药物，并且可能比已经批准的产品更安全或更有效。孤儿药的认定为药物研发人员提供了某些福利和激励措施，包括从市场授权之日起七年的美国市场独占期，免除FDA用户费用以及临床研究的税收抵免。授予孤儿药认定不会改变FDA的法规要求，即通过适当且受到良好控制的研究来确定药物的安全性和有效性，以支持批准和商业化。

（注：原文有删减）