3月3日，Karyopharm Therapeutics公司宣布，其开发的Xpovio（selinexor），与Velcade (bortezomib)和地塞米松（dexamethasone）联合，在治疗难治性多发性骨髓瘤患者的3期临床试验BOSTON中，达到主要研究终点，这些患者曾接受过1至3项前期治疗。与只接受Velcade和地塞米松联合治疗的患者相比，加入Xpovio的联合疗法显著降低患者疾病进展或死亡的风险。
去年2月，
去年2月，FDA咨询委员会曾以8：5票的结果不支持该药物的加速批准，给这款新药的获批蒙上了一层阴影。随后FDA宣布将审评过程延长3个月，Karyopharm也向FDA递交了一项3期临床试验中获得的最新数据。最后，于去年7月，FDA宣布加速批准该药物上市，并在批准的新闻稿中表示，对Xpovio的疗效评估借鉴了最新递交的临床研究信息。相信今日公布的BOSTON试验的积极研究结果进一步证实了该药物的疗效。
多发性骨髓瘤是由于骨髓中的浆细胞癌变而导致的血液癌症。异常浆细胞在骨髓中聚集，在身体多处骨骼产生肿瘤。这些细胞不但不能行使正常功能，还会导致骨髓无法生成健康的血细胞。虽然目前对多发性骨髓瘤有多种疗法，然而有很多患者仍然会对所有获批疗法都产生抗性，他们迫切需要使用创新机制来控制肿瘤的疗法。
Karyopharm公司开发的Xpovio是一种口服的选择性核输出抑制剂，与核输出蛋白（nuclear export protein）XPO1结合并且抑制它的功能，这会导致肿瘤抑制蛋白在细胞核中积累。肿瘤抑制蛋白的积累会重新启动或增强它们的肿瘤抑制功能，在引发肿瘤细胞的特异性凋亡的同时，对正常细胞不会产生严重影响。
▲Xpovio在BOSTON研究中达到主要终点（图片来源：参考资料[2]）
名为BOSTON的3期临床研究是一项随机，多中心，含活性对照组的试验，共有402名接受过1至3种前期治疗的多发性骨髓瘤患者参与。试验结果表明，与接受Velcade和地塞米松联合治疗的活性对照组相比，加入Xpovio的联合疗法显著降低患者疾病进展或死亡的风险。治疗组和活性对照组中患者的中位无进展生存期（PFS）分别为13.93个月和9.46个月，相差4.47个月。该试验的详细数据将在今年第二季度的医学会议上公布。
“BOSTON研究是第一项证明了Xpovio与目前的标准疗法相结合，可以使经治多发性骨髓瘤患者获得临床和统计学意义上显著缓解的3期临床试验，”Karyopharm总裁，兼首席科学官Sharon Shacham博士说：“在这项研究中，加入Xpovio的联合疗法使患者PFS延长了47％。我们认为这代表着对复发或难治性多发性骨髓瘤患者治疗的重大进步。“
参考资料：
[1] Karyopharm Announces Phase 3 BOSTON Study Meets Primary Endpoint with Significant Increase in Progression-Free Survival in Patients with Multiple Myeloma Following One to Three Prior Lines of Therapy, Retrieved March 02, 2020, from https://investors.karyopharm.com/news-releases/news-release-details/karyopharm-announces-phase-3-boston-study-meets-primary-endpoint
[2] Phase 3 BOSTON Study Top-line Results Conference Call, Retrieved March 02, 2020, from https://investors.karyopharm.com/static-files/c2c73818-607a-4b7d-912b-a05a6b6adaa7
原标题：速递 | 难治性多发性骨髓瘤患者PFS延长47%，创新口服疗法达到3期临床终点
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去年2月，FDA咨询委员会曾以8：5票的结果不支持该药物的加速批准，给这款新药的获批蒙上了一层阴影。随后FDA宣布将审评过程延长3个月，Karyopharm也向FDA递交了一项3期临床试验中获得的最新数据。最后，于去年7月，FDA宣布加速批准该药物上市，并在批准的新闻稿中表示，对Xpovio的疗效评估借鉴了最新递交的临床研究信息。相信今日公布的BOSTON试验的积极研究结果进一步证实了该药物的疗效。
多发性骨髓瘤是由于骨髓中的浆细胞癌变而导致的血液癌症。异常浆细胞在骨髓中聚集，在身体多处骨骼产生肿瘤。这些细胞不但不能行使正常功能，还会导致骨髓无法生成健康的血细胞。虽然目前对多发性骨髓瘤有多种疗法，然而有很多患者仍然会对所有获批疗法都产生抗性，他们迫切需要使用创新机制来控制肿瘤的疗法。
Karyopharm公司开发的Xpovio是一种口服的选择性核输出抑制剂，与核输出蛋白（nuclear export protein）XPO1结合并且抑制它的功能，这会导致肿瘤抑制蛋白在细胞核中积累。肿瘤抑制蛋白的积累会重新启动或增强它们的肿瘤抑制功能，在引发肿瘤细胞的特异性凋亡的同时，对正常细胞不会产生严重影响。
▲Xpovio在BOSTON研究中达到主要终点（图片来源：参考资料[2]）
名为BOSTON的3期临床研究是一项随机，多中心，含活性对照组的试验，共有402名接受过1至3种前期治疗的多发性骨髓瘤患者参与。试验结果表明，与接受Velcade和地塞米松联合治疗的活性对照组相比，加入Xpovio的联合疗法显著降低患者疾病进展或死亡的风险。治疗组和活性对照组中患者的中位无进展生存期（PFS）分别为13.93个月和9.46个月，相差4.47个月。该试验的详细数据将在今年第二季度的医学会议上公布。
“BOSTON研究是第一项证明了Xpovio与目前的标准疗法相结合，可以使经治多发性骨髓瘤患者获得临床和统计学意义上显著缓解的3期临床试验，”Karyopharm总裁，兼首席科学官Sharon Shacham博士说：“在这项研究中，加入Xpovio的联合疗法使患者PFS延长了47％。我们认为这代表着对复发或难治性多发性骨髓瘤患者治疗的重大进步。“
参考资料：
[1] Karyopharm Announces Phase 3 BOSTON Study Meets Primary Endpoint with Significant Increase in Progression-Free Survival in Patients with Multiple Myeloma Following One to Three Prior Lines of Therapy, Retrieved March 02, 2020, from https://investors.karyopharm.com/news-releases/news-release-details/karyopharm-announces-phase-3-boston-study-meets-primary-endpoint
[2] Phase 3 BOSTON Study Top-line Results Conference Call, Retrieved March 02, 2020, from https://investors.karyopharm.com/static-files/c2c73818-607a-4b7d-912b-a05a6b6adaa7
原标题：速递 | 难治性多发性骨髓瘤患者PFS延长47%，创新口服疗法达到3期临床终点
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