近日，BioMarin公司/company/)公布了vosoritide（伏索利肽，BMN111）治疗软骨发育不全症（achondroplasia）儿童患者全球性III期研究的最终阳性结果。
    关于vosoritide
    vosoritide是一种研究性的、每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，软骨发育不全症是最常见的不成比例的身材矮小。
    该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照III期研究，共入组了121例年龄在5-14岁、生长板依然开放的软骨发育不全症儿童患者，评估了vosoritide与安慰剂的疗效和安全性。这些患者在进入III期研究之前，至少完成了6个月的基线研究，以确定其各自的基线生长速度。
    在III期研究中，患者随机分配，接受为期52周的vosoritide（15ug/kg/天）或安慰剂治疗。
    主要终点是，与安慰剂相比，vosoritide治疗的儿童在为期一年治疗期间生长速度相对基线的变化。
    研究达到了主要终点：治疗一年后，经安慰剂校正，vosoritide治疗的生长速度相对基线的变化为1.6厘米/年（p＜0.0001）。
    该结果与所研究的广大患者群体中的结果一致。研究中，vosoritide的一般耐受性良好，无临床上显著的血压下降。
    今年11月中旬，BioMarin公司在年度研发日公布了一项正在进行的、开放标签、剂量发现II期研究的结果，数据显示，与一个新的自然史软骨发育不全症数据集（n=619）中年龄和性别相匹配的儿童相比，接受15μg/kg/天剂量vosoritide治疗的队列三（n=10）患者，在54个月的时间里累积平均身高增加了9.0厘米，数据具有统计学显著差异（p＜0.005）。