9日，Acceleron Pharma公司宣布，美国FDA已授予其sotatercept突破性疗法认定，用于治疗肺动脉高压（PAH）患者。Sotatercept是一款靶向TGF-β信号通路的在研疗法。 

PAH是一

PAH是一种罕见的慢性进行性肺部疾病，患者肺部血管逐渐狭窄，导致心脏右侧负担日渐加重。PAH会导致心脏严重疲劳，还通常导致身体活动受限，心力衰竭和预期寿命缩短。根据新闻稿发布的统计信息，PAH患者的5年生存率约为57％。现有的疗法通常通过促进肺血管舒张来缓解患者症状，但没有解决疾病的根本问题。随着疾病的进展，患者需要直接向肺部摄入高剂量的药物。尽管有标准的护理疗法，许多PAH患者的疾病仍经常快速进展。 

目前，越来越多的研究表明，BMP和TGF-β信号失衡是家族性，特发性和获得性PAH疾病的主要驱动因素。Sotatercept是Acceleron公司开发的一种在研药物，旨在作为TGF-β的选择性配体陷阱（ligand trap），重新平衡BMPR-2的信号传导。去年，sotatercept已被美国FDA授予治疗PAH患者的孤儿药资格。 

▲PULSAR试验的设计（参考资料[2]） 

今年1月公布的2期临床试验PULSAR的结果表明，治疗24周后，与安慰剂组相比，sotatercept治疗组中患者的肺血管阻力较基线时降低了18%，达到了试验的主要研究终点。此外，治疗组中患者还达到了6分钟步行距离（6MWD）测试等多个次要终点。 

“今年1月，我们公布了sotatercept在2期试验PULSAR中治疗PAH患者的顶线结果，”Acceleron公司总裁，兼首席执行官Habib Dable先生说："基于这些结果，我们认为sotatercept有潜力改变目前的治疗模式，在现有疗法的基础上为PAH患者提供显著的临床益处。我们很高兴FDA可以授予sotatercept突破性疗法认定，这是我们开发的首款PAH治疗药物，证明了我们致力于为患者提供新疗法的使命。” 

参考资料: 

[1] Acceleron Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Sotatercept in Pulmonary Arterial Hypertension. Retrieved 2020-04-08, from https://www.businesswire.com/news/home/20200408005276/en/Acceleron-Receives-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-Sotatercept 

原标题：速递 | 改善肺血管阻力，肺动脉高压新药获FDA突破性疗法认定 

▽关注【药明康德】微信公众号 

文章转载自新浪新闻