强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了2份补充生物制品许可申请（sBLA），寻求批准抗炎药Simponi Aria（golimumab，戈利木单抗），联合甲氨蝶呤（MTX），用于2岁及以上患者治疗多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）和幼年银屑病关节炎（jPsA））。如果获得批准，Simponi Aria将成为可用于治疗这些幼年关节炎的第一种通过静脉输注的抗肿瘤坏死因子（TNF）-α生物制剂。

幼年特发性关节炎（JIA）是一组发生在年龄＜16岁的儿童中至少持续6周的关节炎为特征的疾病，在美国，有1000名儿童患有某种类型的关节炎。多关节型关节炎是最常见的，其特征是4个以上关节的炎症，类似于成人类风湿关节炎（RA）。幼年银屑病关节炎（jPsA）是最罕见的关节炎亚型之一，其特征是同时存在关节炎症和与银屑病相关皮损，与成人PsA相似。

此次提交的2份sBLA，基于GO-VIVA III期临床试验的结果。该试验是一项在9个国家开展的开放标签、单臂、多中心研究，评估了Simponi Aria在127例2-17岁pJIA儿童中的药代动力学、安全性和疗效，这些儿童虽然正在接受甲氨蝶呤治疗至少2个月，但在≥5个关节中存在活动性关节炎。该试验还包括了jPsA患者。

在2013年，Simponi Aria最初被批准成人中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）后，在《儿科研究公平法案》（PREA）下，GO-VIVA被纳入上市后要求。GO-VIVA试验的目的是从Simponi Aria的关键III期临床开发项目中外推数据。数据外推是根据以前的观察估计未来趋势或影响的过程。由于可用于临床试验的儿科患者有限，研究人员可以从成人患者试验中外推数据，以确定治疗对儿科人群的潜在疗效和耐受性。

Simponi Aria在2-17岁pJIA儿科患者中的药代动力学和疗效数据与来自Simponi Aria III期GO-FURTHER试验的成人RA患者数据进行比较、在jPsA患者中的药代动力学和疗效结果与来自Simponi Aria III期GO-VIBRANT试验的成人PsA患者数据进行了比较。

杨森研发副总裁、风湿病负责人、医学博士Alyssa Johnsen表示：“所有类型的JIA都会使患有此病的儿童变得虚弱，他们的父母和医生往往很难制定治疗计划，因为目前儿科患者的治疗方案有限。在杨森，我们致力于解决所有患者中存在的未满足的医疗需求，并特别高兴地采取这些积极措施，为这些年轻患者提供新的治疗方案。”

Simponi Aria（golimumab）是一种静脉输注剂型的全人抗肿瘤坏死因子α(TNF-α)单克隆抗体药物，靶向并中和可溶性和跨膜活性形式的TNF-α，阻止其与TNF受体的结合，从而抑制TNF的生物活性，该药能够显著改善患者症状和体征、身体机能、并抑制结构性损伤的进一步发展。该药的剂量方案为2mg/kg体重，在第0周、4周进行静脉输注给药，此后每8周静脉输注给药一次，整个输液过程耗时30分钟。

在美国，Simponi Aria于2013年获FDA批准上市，已获批3个成人适应症：（1）联合甲氨蝶呤（MTX）治疗中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者；（2）用于治疗活动性银屑病关节炎（psoriatic arthritis，PsA）成人患者；（3）用于治疗活动性强直性脊柱炎（ankylosing spondylitis，AS）成人患者。截至目前，Simponi Aria已获全球24个国家批准，包括美国。

在中国，Simponi（欣普尼，戈利木单抗注射液）于2018年1月获批上市，用于治疗活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者，以及联合甲氨蝶呤（MTX）治疗对MTX在内的改善病情抗风湿药物疗效不佳的中度到重度活动性类风湿关节炎（RA）成人患者。戈利木单抗是全人源化抗肿瘤坏死因子（TNF-α）单克隆抗体，是中国首个获批的每月皮下注射一次的抗风湿生物制剂。