刚刚，亚盛医药宣布向中国国家药监局（NMPA）提交该公司在研1类新药HQP1351的新药上市申请（NDA），用于治疗伴有T315I突变的慢性髓性白血病（CML）慢性期和加速期患者。这是亚盛医药递交的首个NDA，HQP1351也将有望成为中国首个上市的第三代BCR-ABL抑制剂。

作为亚盛医药的核心产品，该产品曾在美国获得孤儿药资格和快速通道资格，其研究还获得了2019年ASH“最佳研究”提名。

根据公告，HQP1351是中国首个三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，并有潜力成为耐药CML治疗的“best-in-class”药物。该产品对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，用于治疗一代、二代TKI耐药的CML患者。

此次亚盛医药提交HQP1351的NDA，主要依据该产品两项关键性注册临床研究结果，分别是针对伴有T315I突变的CML慢性期和加速期患者。

CML是一种罕见的恶性血液疾病。这种疾病一般分为3个阶段，慢性期、加速期和急变期，病程可持续几年，但到了急变期常常在半年内死亡。格列卫（伊马替尼）的诞生使这一疾病的治疗有了重大突破，但仍然有相当一部分患者面临耐药或不耐受问题。

BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，因此临床上急需可有效治疗T315I突变CML的第三代BCR-ABL抑制剂。HQP1351正是瞄准这一临床急需和市场空缺的治疗领域。

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“递交HQP1351 NDA对亚盛来说是一个重大的里程碑事件，这将是公司第一个申请上市的产品，也或将成为中国首个上市的第三代BCR-ABL抑制剂。对于现有TKI药物治疗无效的CML患者而言，更安全、有效的治疗药物仍是尚未被满足的、急需的临床需求。我们期待HQP1351的上市能打破这一局面，造福更多患者。”

根据亚盛医药去年在ASH年会上公布的1期临床进展数据，HQP1351在TKI耐药的CML患者（包括携带T315I突变的患者）中具有良好的耐受性，并表现出显著且持久的抗肿瘤活性。87例慢性期CML患者的18个月无进展生存率为94%，在伴有T315I突变的患者中，主要细胞遗传学反应（MCyR）率达到了82%，完全细胞遗传学反应（CCyR）率高达78%。该研究获得2019年ASH年会“最佳研究”（Best of ASH）提名。

截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台

根据药物临床试验登记与信息公示平台，亚盛医药在中国登记开展了7项HQP1351的临床研究，包括两项在T315I突变的慢性期和加速期的CML患者中开展的关键2期临床试验。除了CML，研究人员也正在评估它治疗胃肠道间质瘤（GIST）的潜力。

在美国，HQP1351已获FDA临床试验许可，直接进入1b期临床研究。目前，该产品在的临床开发也在稳步推进中。今年5月，HQP1351相继在美国获得孤儿药资格和快速通道资格，这将加快推进HQP1351在美国乃至全球的临床试验以及上市注册的进度。

亚盛医药已在去年10月登陆港交所。作为该公司核心产品，亚盛医药计划将自全球发售收取所得款项净额约42%（约1.27亿港元）分配到HQP1351的研发和商业化中。同时，为预备HQP1351的生产，亚盛医药还将约3910万港元分配到于苏州兴建GMP生产线。此外，约1510万港元将用于聘请具商业化经验的高级人员，包括销售及营销及监管合规，为商业化HQP1351做准备。

此次为亚盛医药在中国递交的首个NDA，HQP1351也有望成为该公司首个获批上市的产品。我们预祝该产品能顺利通过药监局审评审批，早日为白血病患者带来新的治疗选择。