今日，Athenex公司宣布，美国FDA已接受该公司为口服紫杉醇递交的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，适应症为转移性乳腺癌。FDA预计在明年2月28日之前做出回复。此外，FDA表示目前未计划召开咨询委员会会议讨论这一申请。
紫杉醇是应用最为广泛的化疗药物之一，它在1992年在美国首次获批用于治疗卵巢癌。然而，传统的紫杉醇配方需要患者在医院接受静脉输注，为接受治疗带来不便。因此，开发紫杉醇的口服剂型是扩展它应用范围的一个重要方向。
Athenex公司开发的口服紫杉醇配方由紫杉醇和新型P-糖蛋白（P-gp）抑制剂encequidar组成。Encequidar是该公司口服药物研发平台的基石。P-gp是一种活跃于胃肠道表面的转运蛋白，许多抗癌药物是P-gp的底物，当口服时，这些药物被P-gp运送回胃肠道，限制它们的吸收。
Encequidar是一种P-gp抑制剂。它的特点是不会被吸收，因此可以局部抑制肠道中P-gp的活性，却不会与身体其它部位的P-gp相互作用。在提高药物吸收的同时，减少对身体其它部位的副作用。
▲Encequidar作用机理（图片来源：Athenex公司官网）
这一申请得到一项随机、含活性对照的关键性3期临床试验的支持。它旨在比较口服紫杉醇单药治疗与静脉注射紫杉醇单药治疗对转移性乳腺癌患者的安全性和有效性。临床试验结果表明，与静脉注射紫杉醇相比，口服紫杉醇在主要治疗终点方面有显著的改善。口服紫杉醇组的总缓解率（ORR）为36％，而静脉注射紫杉醇组为24％。口服紫杉醇组出现缓解的患者中，缓解持续时间超过150天的患者比例是静脉注射紫杉醇组的2.5倍。而且口服紫杉醇组出现的神经痛不良事件的数目和严重性均显著低于静脉注射组。
