9月16日,Moderna宣布了两项合作,其一是与国际医疗保健集团Chiesi达成了一项超过4亿美元的合作协议,旨在发现和开发治疗肺动脉高压(PAH)的新疗法,以延缓或逆转患者的病情发展。另外一项合作是与Vertex达成的总价值超过5亿美元的新战略研究合作和许可协议,旨在发现和开发脂质纳米粒(LNPs)和mRNAs用于基因编辑疗法的递送,最终用以治疗囊性纤维化(CF)。

其中PAH是一种罕见的疾病,发病率为每百万成人2-5例。这种进行性疾病,其特征是发生肺动脉高血压并伴有右心衰竭。目前,对于新的治疗方法的医学需求尚未得到满足。
根据与Chiesi的协议条款,Moderna将领导药物发现工作,利用自身领先的mRNA技术、传递平台以及Chiesi在多环芳烃生物学领域的专业知识,开发药物。而Chiesi集团将领导开发和全球商业化活动,并将资助与合作相关的所有费用。Moderna会获得2500万美元的预付款,并有资格获得超过4亿美元的开发、监管和商业里程碑,以及净销售额的两位数分级版税。
而Moderna与Vertex的合作为期三年,这项合作最初将集中于发现和优化新的LNPs和mRNAs,它们可以为肺部细胞递送基因编辑疗法,从而使功能性囊性纤维化跨膜传导调节器(CFTR)蛋白得以产生。这也是Moderna第二次与Vertex进行合作,首次合作旨在为肺细胞囊性纤维化蛋白提供mRNA编码,并且进展顺利。
Vertex的CFTR调节剂疗法有可能治疗绝大多数CF患者,并解决其疾病的潜在原因。然而,仍有大约10%的CF患者使用该疗法后不产生任何CFTR蛋白,因此这些患者不太可能从现有的药物中获益。在过去的5年里,Vertex的研究工作取得了重要进展,旨在为CF创造基因疗法,但递送这种疗法仍然是目前最重要的技术和科学挑战。
根据协议条款,Moderna将开展研究活动,以发现和优化新的LNP,用于向肺细胞递送基因编辑疗法,以治疗CF。同时,Moderna将获得7500万美元的预付款,并有资格获得3.8亿美元的开发、监管和商业里程碑,再加上合作产生的任何产品的分级版税。Moderna还将负责发现和制造编码基因编辑内切酶的LNPs和mRNA结构。而Vertex将负责提供基因编辑疗法的其他组成部分,以形成LNP,以及随后的临床前和临床开发以及潜在的商业化努力。这项新的合作增加了Moderna和Vertex现有的合作关系,最终目的是发现和开发治疗CF的mRNA疗法。





























