辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药Xalkori（crizotinib，克唑替尼）的一份补充新药申请（sNDA）并授予了优先审查。该sNDA寻求批准Xalkori一个新的适应症，用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性、复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）儿科患者。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2021年1月。

在2018年5月，FDA授予了Xalkori治疗ALK阳性ALCL适应症的突破性药物资格（BTD）。如果获得批准，Xalkori将是用于治疗ALK阳性ALCL儿科患者的第一个生物标志物驱动的疗法。

间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），分为ALK阳性和ALK阴性2种。尽管美国癌症儿童的5年生存率达到了有史以来最高的80%，但癌症儿童在治疗疾病方面仍然面临挑战，包括罕见的肿瘤类型、药物反应的变化、长期的副作用风险。

辉瑞全球产品开发肿瘤首席开发官Chris Boshoff医学博士表示：“尽管ALK阳性ALCL儿童的存活率很高，但许多儿童会复发，需要新的治疗方法。鉴于Xalkori对ALK阳性肺癌的有效性，以及在研究复发或难治性ALK阳性和ROS-1阳性ALCL临床试验中发现的活性，如果获得批准，Xalkori可能代表改善此类癌症儿童预后的重要一步。”

Xalkori治疗ALK阳性ALCL儿科患者的sNDA，得到了ADVL0912研究（NCT00939770）和A8081013（NCT01121588）研究结果的支持。ADVL0912研究是与儿童肿瘤组（COG）合作开展的1/2期研究，评估了Xalkori安全和可耐受的最大剂量，并评估了在复发或难治性实体瘤和ALCL儿童患者中的临床活性。辉瑞为这项试验提供了资金和支持。A8081013研究评估了Xalkori在儿童和成人晚期恶性肿瘤患者中的应用，这些患者为除非小细胞肺癌（NSCLC）之外的其他ALK阳性肿瘤，包括复发或难治性ALCL患者。这2项研究显示：在接受Xalkori治疗的儿童和成人患者中，表现出显著的抗肿瘤活性。

Xalkori是由辉瑞推出的全球首个ALK靶向药物，该药是第一代间变性淋巴瘤激酶（ALK）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），已获美国FDA批准，用于治疗ALK阳性或ROS1阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。截至目前，Xalkori已在全球90多个国家（包括中国）被批准治疗ALK阳性NSCLC患者、在全球70多个国家也被批准用于治疗ROS1阳性NSCLC患者。