10月23日，总部位于马萨诸塞州的AavantiBio公司完成1.07亿美元A轮融资，并宣布公司成立，参与本轮融资的包括Perceptive Advisors、Bain Capital、RA Capital、Sarepta Therapeutics等投资机构。
AavantiBio公司将致力于开发创新性基因疗法来治疗罕见病，改善患者生活。AavantiBio公司目前开发的基因疗法主要针对弗里德希氏共济失调（FA，Friedreich’s Ataxia），一种罕见遗传疾病。FA会导致脊髓、外周神经和小脑的退化，并导致肌肉协调性受损（共济失调），引起运动问题和神经系统损伤。患者还可能出现心脏问题、糖尿病或脊柱弯曲等其他问题。AavantiBio由基因治疗领域知名学者Barry Byrne博士和Manuela Corti博士共同创立，公司的主要在研产品也基于他们在FA疾病领域多年基础性研究的结果，并在此基础上进行扩展。AavantiBio公司还与佛罗里达大学Powell基因治疗中心和UF Health的MDA护理中心建立了战略伙伴关系，在这里开展公司部分的研究和临床试验。
AavantiBio公司的首席执行官和总裁Bo Cumbo先生在接受采访时说道：“AavantiBio的核心使命是利用我们深厚的科学知识来服务未满足的患者需求，联想到公司未来的前景，并且有机会领导这家创新公司，这非常令人兴奋”。
随着科学、临床和医药方面的不断进步，基因疗法将在治疗由特定基因突变引发的疾病方面发挥着越来越重要作用。众多投资机构也预测，基因治疗市场仍然处于早期，未来还有着很大的增长空间。今年医药大健康领域融资火热，基于基因疗法的新锐公司更是受到资本的广泛关注，多家新锐公司完成了不同轮次超过1亿美元的大额融资，其中更是有Taysha Gene Therapies、Freeline Therapeutics、Poseida Therapeutics、Akouos、Generation Bio、Passage Bio和Beam Therapeutics7家公司登陆纳斯达克。而且新锐企业涵盖的疾病领域非常广泛：中枢神经系统疾病、听力基因疾病、肿瘤、眼科疾病、罕见病，有望为广大患者带来更多新的治疗选择。我们也期待，随着基因治疗领域更多成熟产品的问世，更多患者可以从中获益。
