如何解决罕见病患者的“用药难”问题？新冠疫苗研发最新进展如何？疫情何时才能结束……10月11日-14日，首届“上海国际生物医药产业周”在沪举行。作为本次产业周的重要组成部分，2021浦江医药健康产融创新发展峰会昨日在上海世博中心举行，“新冠疫苗”“罕见病”“原始创新”等成为本次峰会的“热词”。大咖齐聚共话疫苗创新发展

目前，新冠肺炎疫情仍在全球肆虐，新冠疫苗研发最新进展如何？疫情何时才能结束？

中国科学院院士魏于全介绍说：

病毒不断在变异，病毒的变异导致疫苗的保护效率下降。现在疫苗的研发还面临着很大的一个挑战，不能说疫苗只防重症，理想的疫苗要防感染。我觉得从现在开始做高端疫苗都不晚，疫苗特别是新冠疫苗的研发还有很多机遇。”

他介绍了昆虫细胞系统在新冠疫苗研发上的应用。他表示，昆虫细胞做疫苗在国际上有成功的例子，赛诺菲的流感疫苗、GSK早期的宫颈癌疫苗都是这个技术做成的。目前正在研发的一款昆虫细胞生产的重组蛋白新冠疫苗对变异病毒有较大优势。

复旦大学附属华山医院感染科主任、国家传染病医学中心主任张文宏介绍说：

全球范围内新冠走向会逐渐像1918大流感一样，人类最终会对这个疾病实现完全的可控，但是这种可控我们最终要走很多路。药物有什么用？药物非常有用，药物给了我们开放的勇气，因为我们已经知道哪怕这个疾病会到最低的流行程度，我们始终要让自己处于安全的地方。”

他表示：

‘故用兵之法，无恃其不来，恃吾有以待之；无恃其不攻，恃吾有所不可攻也。’我们今天要赢得新冠的胜利，不能老是期待它不会来，而是希望我有足够的武器在这里等着它来，希望我们的防疫体系、药物等足以防止攻击。有人问我新冠什么时候可以终结，什么时候可以开国门，就是‘无恃其不攻，恃吾有所不可攻也’这两句话什么时候到了，我们什么时候可以重建我们的社会。”

聚焦罕见病患者用药难题

峰会现场，一段蓝梅阿卡贝拉人声乐团带来的演出拉开了罕见病主题分享的序幕。该乐团由罕见病淋巴管肌瘤病患者及志愿者组成，演出者身上穿着印有“我要呼吸”的红色T恤。据演出人员介绍，很多淋巴管肌瘤病患者需要24小时吸氧，待在家中无法出门。歌声落下，现场响起阵阵掌声。

上海市人大常委会副主任、上海市儿童罕见病临床诊治中心主任蔡威介绍说：

我们最近做了全国近100家三甲医院住院患者罕见病调研，确诊的有952种罕见病，分布在各个专业，尤其是先天性畸形、变形和染色体异常，内分泌、营养、代谢、血液系统比较多。”

他认为，罕见病研究还有很大空间，上海乃至全国都已经出台了一些政策，可见对罕见病非常重视。

全球已知的罕见病有7000多种，但仅有不到10%的疾病有已批准的治疗药物或方案。《第一批罕见病目录》有70多种罕见病有药可治，包含162种药物。其中，83种已在中国上市，明确注册罕见病适应症的有55种，29种被纳入国家医保目录，涉及18种罕见病。

如何解决罕见病患者的“用药难“问题？中国罕见病联盟执行理事长李林康介绍，药监局在加快药品的审批，以前审批一个药需要1到2年，改革以后审批时间大大缩短。

以亨廷顿舞蹈症的一款药为例，一开始厂家考虑到成本太大、病人数太少不进入中国。后来我们通过了《罕见病目录》，特别是药监局出台了罕见病药物能够快速审批的通道以后，他们向中国药监局提出了申请。”李林康说。

多位与会专家也多次提到要加强医药原始创新能力。蔡威表示，要加快药企仿制与研发，医生与药物研究者要加强合作，呼吁国家政策支持和罕见病全链条的关注和支持，让更多患者获益。

罕见病治疗费用昂贵，部分疾病年费用达200万。如何分担这些费用？蔡威介绍，上海的沪惠保就是一个很好的方式。除了公共医保以外，还需要建立社会机制，包括慈善事业和公共保险制度，也需要企业、医生、保险、政府等一起做出更好的方案让更多的患者应用。

国家儿童医学中心罕见病中心执行主任王剑表示：

上海是引领中国罕见病治疗的亚洲医学中心城市，需要我们各方位的学科人士多跨专业协同合作，覆盖孕前乃至成人期罕见病全生命周期的治疗，早期筛查、早期诊断、早期干预、有效治疗和精准生育阻断，让罕见病更有希望。”