今日，诺华（Novartis）公司宣布，其潜在“first-in-class”口服因子B抑制剂iptacopan（LNP023），在治疗C3肾小球病（C3G）患者的2期临床试验中达到主要临床终点，显著降低患者蛋白尿水平。诺华已经积极开展关键性3期临床试验的患者招募。新闻稿指出，iptacopan有望成为治疗C3G患者的首款靶向疗法。
C3G是原发性肾小球肾炎的一种罕见和严重形式，以补体失调为特征。约50%的患者在10年内进展为终末期肾病（ESRD），50-70%的患者在肾移植后出现疾病复发。
Iptacopan是一种口服特异性替代补体途径因子B抑制剂。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。
在这项包含两个患者队列的2期临床试验中，尚未接受肾脏移植的C3G患者，在接受iptacopan治疗12周后，蛋白尿水平与基线相比降低45%（p=0.0003）。在接受肾脏移植但是C3G复发的患者队列中，iptacopan显著降低补体C3蛋白在肾脏中的沉积（p=0.0313）。
此外两个患者队列均显示出对替代补体通路活性的持久和强力抑制。综合两个患者队列的数据，肾脏功能在12周后维持稳定。
