和铂医药（Harbour BioMed）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其治疗性抗体HBM9161的新药临床试验申请（IND），启动一项无缝设计的II/III期临床试验，评估HBM9161治疗成人免疫性血小板减少症（ITP）的安全性和有效性。该批准允许在II期试验后首个中期分析后直接进入III期试验，以加速HBM9161的临床开发。

HBM9161是一种靶向新生儿Fc受体（FcRn）的全人源单克隆抗体，能导致驱动原发性ITP及其他自身免疫性疾病的自身抗体加速降解。基于这种创新机制及在中国尚未满足的高度医疗需求，和铂医药计划在今年启动多项临床研究，评估HBM9161治疗多种自身免疫性疾病，包括：重症肌无力、甲状腺性眼病、视神经脊髓炎谱系疾病。

和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士表示：“这项II/III期临床试验，以及我们针对HBM9161的更广泛的临床开发项目，建立在临床前研究及早期临床研究的良好基础之上。临床前研究显示，通过创新机制，HBM9161显示出治疗自身免疫性疾病的巨大潜力；早期临床研究（包括I期研究），显示HBM9161具有良好的安全性以及强效降低IgG水平的能力。ITP对患者而言是一个沉重的疾病负担，除了临床症状之外，也常常给患者带来疲劳、焦虑、恐惧、抑郁和孤立感。我们很高兴NMPA支持这项临床试验的无缝设计，以加快其开发速度，解决中国患者群体中存在的高度未满足医疗需求。通过在这项II/III期临床试验之后启动针对其他严重自身免疫性疾病的多项临床研究，和铂医药希望能将HBM9161打造为一个拥有一系列适应症的重磅产品。”

此项试验的主要研究者、中国医学科学院血液学研究所血液病医院主任医师杨仁池教授表示：“ITP是一种慢性异质性疾病，会对患者的生活产生重大影响，治疗方案有限。到目前为止，还没有突破性的治疗方法。基于创新机制的新疗法，如通过阻断FcRn来降低IgG，我相信将为那些对当前疗法无应答和/或难治的患者提供一种新的、有前途的治疗方案。”

HBM9161是一种靶向新生儿Fc受体（FcRn）的抗体。FcRn的表达被促炎性细胞因子（如TNF-α）上调，并通过减少内皮细胞和骨髓衍生细胞中的溶酶体降解而延长IgG和血清白蛋白的半衰期。阻断FcRn-IgG的相互作用，可加速自身抗体的降解，并减轻各种致病性IgG介导的自身免疫疾病的急性发作（flare-up），包括重症肌无力、甲状腺性眼病（Grave's ophthalmopathy）、视神经脊髓炎谱系疾病、疫性血小板减少症（ITP）等。HBM9161由和铂医药从HanAll Biopharma授权引进，和铂医药拥有该药在大中华地区（包括香港，澳门和台湾）开发、制造和商业化的权利。

成人原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、自身免疫性、出血性疾病，通常由体内产生的针对一种结构性血小板抗原的自身抗体引起，导致血小板水平异常低，引起淤伤、出血过多（如牙龈、流鼻血或经期延长出血）和自发性出血事件，严重影响患者的生活质量，同时增加了潜在的致命性内脏出血事件的风险。该病具有异质性，部分患者在血小板计数很低时不会表现出症状或表现出症状。

ITP没有治愈的方法，目前的治疗方案也由于疗效不足和严重的副作用而受到限制。目前的一线治疗包括皮质类固醇药物（如强的松、地塞米松、甲基强的松龙）。二线治疗包括血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），这类药物可刺激骨髓中巨核细胞产生血小板，释放成熟的血小板，另一类选择是抗CD20抗体药物，这类药物可降低总的IgG抗体的产生。如果药物治疗失败，脾切除术（splenectomy）也是一种可以选择的方案。

ITP的全球平均流行率（包括中国）接近每10万人有10例。ITP的发病率随着年龄的增长而增加，60岁以上的发病率更高。据估计，在美国和中国，成人中ITP发病率分别为每10万成人每年3.3例和5-10例。