2020年9月4日，美国Blueprint Medicines宣布FDA加速批准普拉替尼用于治疗成人转移性RET融合阳性非小细胞肺癌。
差不多同一时间，普拉替尼的中国上市申请获国家药品监督管理局受理，并被纳入优先审评。今年3月24日，普拉替尼胶囊（普吉华）正式获批上市，适应症是：用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。普拉替尼成为国内第一个治疗RET突变肿瘤的靶向药。
普拉替尼是一种RET基因靶向药物，可以选择性抑制驱动多种癌症的RET变异。它是由基石药业和战略合作伙伴Blueprint Medicines共同开发的一款口服(每日一次)、强效和高选择性靶向药物。
什么是RET基因？
RET基因是一种重要的癌基因，激活的RET蛋白通过多种信号通路参与不同肿瘤细胞的增殖、凋亡、侵袭，影响肿瘤的发生发展。与肿瘤形成有关的RET基因变化包括两大方面，一个是RET基因突变，即RET基因自己发生了变化，这种变化多见于甲状腺癌，在遗传性甲状腺髓样癌中，98%属于RET突变。还有一种是RET基因融合，即RET基因和别的基因拼接在了一起，RET基因融合主要存在于非小细胞肺癌和甲状腺乳头状癌中。
RET基因的融合，近年来在部分年轻、不吸烟的肺腺癌患者中被频频发现，成为吸烟以外罹患肺癌不可忽视的因素之一，属于新近发现的肺癌驱动基因。相比较常见的EGFR突变，肺癌中RET融合突变的比例只有1~2%，虽然比例不高，但中国人口基数大，具有此类基因变异的肺癌患者并不在少数。
关于RET抑制剂，2020年5月8日，礼来制药的RET抑制剂Retevmo（也叫 LOXO-292）在美国获批上市，然而国内仍在临床试验阶段，真正在国内上市尚需时日。所以，从药物可及性来说，普拉替尼走在前面。
FDA的批准基于普拉替尼的I/II期ARROW临床试验的数据。ARROW试验显示，先前接受过铂类化疗的87位患者，接受普拉替尼治疗后，总缓解率为57%，完全缓解率为5.7%。而在27名未接受过铂类化疗的患者中，总缓解率为70%，完全缓解率为11%，中位缓解持续时间为9个月。不良反应主要包括肺炎、高血压、肝脏毒性等。
既往RET基因融合的非小细胞肺癌患者只能进行一线二线化疗，普拉替尼将改变国内RET融合阳性非小细胞肺癌患者的治疗标准。在肺癌精准治疗领域，针对RET靶点的研发是继EGFR、ALK、ROS1和NTRK等靶点后另一个巨大的突破。
