BioCryst制药公司致力于发现新型、口服、小分子药物，用于治疗酶在疾病生物学通路起关键作用、存在显著未满足医疗需求的罕见疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理berotralstat（BCX7353）的新药申请（NDA），这是一种每日口服一次的药物，用于预防遗传性血管水肿（HAE）攻击。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年12月3日。在NDA受理函中，FDA表示，目前不打算召开顾问委员会会议讨论NDA。
此次提交的NDA，是berotralstat的一种口服胶囊，用于预防HAE发作。berotralstat的另一款口服液体制剂，目前处于II期临床，开发用于治疗急性HAE发作。
berotralstat是一种新型、口服、每日一次、强效、选择性人血浆激肽释放酶抑制剂，目前处于后期临床开发，用于预防和治疗遗传性血管水肿（HAE）患者的血管水肿发作。
在III期
在III期APeX-2和II期APeX-1临床试验中，berotralstat表现出良好的安全性和耐受性。在III期APxE-2临床试验中，与安慰剂相比，berotralstat（150mg）将HAE发作率显著降低了44%（p＜0.001）、并且在50%的患者中将HAE发作率降低≥70%。
目前，BioCryst公司正在开展APeX-S，这是一项长期安全性临床试验。此外，BioCryst公司也完成了ZENITH-1临床试验，这是一项概念验证II期临床试验，评估了berotralstat口服液体制剂治疗急性血管水肿发作。
berotralstat作用机制
除了美国FDA之外，BioCryst公司计划在2020年第一季度向日本药品和医疗器械（PMDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交berotralstat口服胶囊预防HAE发作的上市申请文件。
BioCryst公司首席执行官Jon Stonehouse表示：“HAE患者群体及其医生们，一直在等待每天一次的口服疗法以防止病情发作。FDA受理我们berotralstat的NDA，并指定今年12月为PDUFA目标日期，意味着患者和医生的等待即将结束。我们将打造一支经验丰富的商业团队，并执行我们的商业计划，准备在berotralstat获得批准后迅速将产品推向美国市场。”
原文出处：FDA Accepts BioCryst’s NDA for Oral, Once Daily Berotralstat (BCX7353) to Prevent HAE Attacks
原标题：遗传性血管水肿(HAE)口服疗法！BioCryst血浆激肽释放酶抑制剂berotralstat在美国进入审查！
本文来源自生物谷，更多资讯请下载生物谷APP(
http://www.bioon.com/m/)在III期APeX-2和II期APeX-1临床试验中，berotralstat表现出良好的安全性和耐受性。在III期APxE-2临床试验中，与安慰剂相比，berotralstat（150mg）将HAE发作率显著降低了44%（p＜0.001）、并且在50%的患者中将HAE发作率降低≥70%。
目前，BioCryst公司正在开展APeX-S，这是一项长期安全性临床试验。此外，BioCryst公司也完成了ZENITH-1临床试验，这是一项概念验证II期临床试验，评估了berotralstat口服液体制剂治疗急性血管水肿发作。
berotralstat作用机制
除了美国FDA之外，BioCryst公司计划在2020年第一季度向日本药品和医疗器械（PMDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交berotralstat口服胶囊预防HAE发作的上市申请文件。
BioCryst公司首席执行官Jon Stonehouse表示：“HAE患者群体及其医生们，一直在等待每天一次的口服疗法以防止病情发作。FDA受理我们berotralstat的NDA，并指定今年12月为PDUFA目标日期，意味着患者和医生的等待即将结束。我们将打造一支经验丰富的商业团队，并执行我们的商业计划，准备在berotralstat获得批准后迅速将产品推向美国市场。”
原文出处：FDA Accepts BioCryst’s NDA for Oral, Once Daily Berotralstat (BCX7353) to Prevent HAE Attacks
原标题：遗传性血管水肿(HAE)口服疗法！BioCryst血浆激肽释放酶抑制剂berotralstat在美国进入审查！
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