7日，Alnylam和Dicerna公司联合宣布，双方将就其ALN-AAT02和DCR-A1AT，开展一项治疗与α-1抗胰蛋白酶（A1AT）缺乏症相关肝病（α-1肝病）治疗药物的研发合作。此外，两家公司还为其治疗原发性高草酸尿症（PH）的lumasiran和nedosiran的研究计划达成了各自知识产权的交叉许可。 

ALN-A

ALN-AAT02和DCR-A1AT是靶向A1AT的皮下注射RNAi疗法，用于治疗与A1AT缺乏症相关的肝病。ALN-AAT02利用Alnylam的ESC-GalNAc共轭技术开发，它可实现更高的选择性和更广泛的治疗指数。DCR-A1AT利用Dicerna的GalXCTM技术，在实现皮下递送的同时优化RNAi途径的活性，从而使其以更具特异性和更有效的方式运作。 

根据协议条款，Dicerna将领导DCR-A1AT和ALN-AAT02的全球临床开发和在美国的商业化活动。Alnylam保留了完成3期试验后在美国以外地区商业化的权益。如果Alnylam放弃其商业选择权，Dicerna将保留在世界范围内对选定候选药物进行商业化的权利，以换取应支付给Alnylam的潜在里程碑付款和所开发药物在未来的销售额分成。 

在交叉许可协议中，Alnylam和Dicerna授予了彼此与PH治疗研究计划相关的知识产权的非排他性交叉许可，以确保双方都可以自由开发和商业化各自的候选产品，并规定Alnylam根据lumasiran的全球净销售额向Dicerna支付分成，并让Dicerna根据nedosiran的全球净销售额向Alnylam支付分成。 

“我们很高兴将两家领先的RNAi疗法公司联合起来，努力开发具有潜在变革性的药物，治疗具有严重未满足治疗需求的罕见疾病，”Alnylam首席执行官John Maraganore博士说：“我们期待与Dicerna合作，为患有α-1肝病的患者提供先进的治疗方法。” 

参考资料: 

[1] Alnylam and Dicerna Form RNAi Therapeutics Collaboration on Alpha-1 Antitrypsin Deficiency-Associated Liver Disease and Complete Cross-License Agreement for Primary Hyperoxaluria Programs. Retrieved 2020-04-06, from https://www.businesswire.com/news/home/20200406005200/en/Alnylam-Dicerna-Form-RNAi-Therapeutics-Collaboration-Alpha-1 

原标题：速递 | 强强联手，Alnylam和Dicerna合作开发罕见肝病RNAi疗法 

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文章转载自新浪新闻