诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其CD19 CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel）再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者。 

Kymriah是美国FDA批准的第一个CAR-T细胞疗法，该药旨在作为一次性治疗方法，已批准的适应症包括：（1）治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病（R/R ALL）儿童和青少年患者；（2）治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）成人患者。诺华计划在2021年提交Kymriah治疗R/R FL的监管申请。如果获得批准，R/R FL将成为Kymriah的第三个B细胞恶性肿瘤适应症。 

再生医学先进疗法（RMAT）是2016年12月美国修改“21世纪治愈法案（21st Century Cures Act）”的再生医疗条款时，为了加速创新再生疗法的开发和审批而制定的一种Fast track（快速通道）制度。RMAT可以是细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞及组织制品，或是其他包含了再生医学技术制品的联合疗法。在研药物要获得RMAT资格认定，必须要有初步的临床研究数据证明药物在治疗、延缓、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或是在未满足医疗需求方具有积极的结果。RMAT资格认定提供了类似于突破性药物资格（BTD）的优惠政策，包括与FDA进行早期互动、优先审查、加速审批的可能性。 

此次FDA

此次FDA授予Kymriah RMAT，反映了R/R FL患者群体中存在的显著未满足医疗需求。诺华全球药物开发主管兼首席医疗官John Tsai博士表示：“目前，我们正在努力重新构想医学治疗，此次RMAT资格认定将支持CAR-T细胞疗法Kymriah的临床开发。随着疾病的进展，滤泡性淋巴瘤（FL）患者常常面临着持续数年的各种治疗负担。Kymriah有潜力解决R/R FL患者群体中存在的显著未满足需求。” 

FDA授予Kymriah RMAT是基于ELARA临床试验的初步临床证据。这是一项正在进行的多中心II期研究，正在调查Kymriah对复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）成人患者的疗效和安全性。 

图片来源：childrenshospital.org 

滤泡性淋巴瘤（FL）是第二大常见的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。FL是一种惰性淋巴瘤，约占NHL病例的22%。虽然新的治疗方法提高了整体生存率，但FL被认为是一种具有复发和缓解模式的不治之症。尽管患者在三线或多线治疗中有多种系统疗法可用，但这些方案的疗效会迅速下降。在复发性FL患者的整个生命周期中，他们可能会接受的治疗方案的中位数为5种，上限是12种。在那些对方案难治或很快复发的患者、以及那些可能已经用尽可用方案但仍然足够健康可以接受积极治疗的患者中，也存在着一个未得到满足的医疗需求。 

截至目前，已有2款CAR-T细胞疗法获批上市，分别为诺华的Kymriah和吉利德的Yescarta。与常规的小分子或生物疗法不同，CAR-T细胞疗法是一种活的T细胞治疗产品。Kymriah和Yescarta的原理均是将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。 

复星凯特FKC876（益基利仑赛注射液）：中国进入上市审批的第一个CAR-T细胞疗法 

在中国，上海复星医药集团与吉利德旗下T细胞治疗公司Kite Pharma创办的合营企业——复星凯特生物科技有限公司（FOSUN Kite）正在推进FKC876的开发。FKC876（拟定名称：益基利仑赛注射液）是复星凯特从Kite Pharma引进Yescarta技术、并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品。 

今年3月中旬，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）将FKC876的新药上市申请（NDA）纳入优先审评，用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。 

值得一提的是，FKC876是复星凯特在中国推进商业化的第一个CAR-T细胞治疗产品，也是国家药品监督管理局（NMPA）迄今为止正式受理上市申请的第一个CAR-T细胞治疗产品。作为一种全新的肿瘤治疗手段，FKC876能够为中国接受了二线或以上系统性治疗后复发或难治的大B细胞淋巴瘤患者带来新生的希望和机会。 

Yescarta已于2017年10月18日获得美国FDA批准上市，治疗复发难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL，是美国FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T细胞药物。2018年8月27日，YESCARTA成为欧洲第一批获批上市应用的CAR-T细胞治疗产品，用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）。 

原文出处：Novartis Kymriah? receives FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy designation in follicular lymphoma 

原标题：CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA授予诺华Kymriah再生医学先进疗法资格(RMAT)，治疗滤泡淋巴瘤！ 

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