中国苏州-基石药业（苏州）有限公司今日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CS1003（PD-1抗体）孤儿药资格（OrphanDrugDesignation，ODD），用于治疗肝细胞癌。
美国FDA“孤儿药资格认定”源自《孤儿药法案》（OrphanDrugAct，ODA），是FDA鼓励开发用于治疗罕见病创新药的措施。凡获得孤儿药资格认定的新药，有机会获得7年市场独占权。除此之外，FDA对孤儿药有税费优惠、减免处方药使用者费用、研发资助和方案协助、快速审批通道等一系列的配套措施。
CS1003是一种靶向人程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)的人源化重组IgG4单克隆抗体，正在开发用于多种肿瘤的免疫治疗。与已经获批、或者正在临床试验的大多数结合人源及猴PD-1的单克隆抗体相比，CS1003不仅能够结合人源及鼠源PD-1，而且在同源小鼠肿瘤模型的药效测试中，CS1003表现出独特的竞争优势。CS1003的I期临床试验目前正在澳洲,新西兰和中国同步进行。同时，CS1003联合乐伐替尼一线治疗治疗晚期肝癌患者的全球多中心III期注册临床研究，也正在入组。
