7月30日，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心最新公示，优时比公司（UCB）的1类新药rozanolixizumab注射液获得临床试验默示许可，拟开发用于出现中度至重度症状并需要额外治疗的全身型重症肌无力（gMG）患者的按需治疗。这是一款靶向FcRn的“first-in-class”疗法，为首次在中国获批临床。
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全身型重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。免疫球蛋白G（IgG）抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的重症肌无力患者在发病后18个月内进展为全身型重症肌无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。其中，确诊为AChR抗体阳性（AChR-Ab+）的患者约占全身型重症肌无力总患者数的80%-90%。
Rozanolixizumab是一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的“first-in-class”疗法，为人源化单克隆抗体，具有高亲和力。该产品旨在减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。
今年5月，优时比首次在中国申报rozanolixizumab注射液的临床试验申请，并于今日获得临床试验默示许可，拟开发用于出现中度至重度症状并需要额外治疗的全身型重症肌无力患者的按需治疗。此前，该产品已在一项治疗原发性、持续性或慢性免疫性血小板减少症患者的前瞻开放性2期临床试验中获得积极结果，其安全性、耐受性和有效性数据支持了未来开展该适应症的3期临床研究。
