记者30日从中科院合肥研究院获悉，该院王俊峰课题组对糖尿病候选药物FGF21进行改造获得新变体，糖尿病小鼠实验结果等表明，其具有优异的降血糖、减体重效果和良好的成药性。
相关研究已申请国家发明专利和国际专利保护，目前已与多家企业达成初步意向，共同推进临床试验和产业化工作。
根据世界卫生组织WHO发布的统计报告，糖尿病在2019年全球十大死亡原因中排名第九。今年发表在国际顶级医学期刊《英国医学杂志》（BMJ）上的调查文章表明，中国糖尿病患者人数已达1.3亿，居全球首位。目前糖尿病药物治疗以控制血糖、延缓相关并发症发生为主，并不能彻底治愈糖尿病，其主要原因在于糖尿病治疗药物作用机制绝大多数围绕胰岛素具有的降血糖功能展开，而没有针对糖尿病真正的病因——胰岛素抵抗，治标不治本。因此，开发能够改善胰岛素抵抗的治疗药物将有助于更好地治疗糖尿病。
FGF21是一种人自身具有的调节代谢的内分泌蛋白质，具有改善机体的胰岛素抵抗、促进糖脂能量代谢等优点，有治疗肥胖症、糖尿病、非酒精性脂肪肝等代谢相关疾病的潜力。目前基于FGF21的药物开发取得了系列进展，但并没有很好地解决FGF21药代动力学和稳定性较差，需要频繁给药的问题，极大阻碍了临床应用。
在该项研究中，研究人员依托稳态强磁场实验装置，运用核磁共振波谱学手段解析了FGF21的溶液结构，最终改造获得一个新的变体FGF21SS。在蛋白质稳定性实验中和治疗肥胖小鼠的糖尿病实验中，均表现出良好的性能。
据介绍，目前该药物的产业化进程正在稳步推进，已与多家公司达成协议共同开展临床前一系列实验，预计2年后申请临床批件开展临床实验，有望在完成临床转化后用于糖尿病、肥胖和非酒精性脂肪肝等慢性代谢性疾病治疗。
该成果发表于知名分子生物学国际期刊《欧洲分子生物学组织报告》（EMBO reports）。
