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根据最近的一项研究，研究人员确定了一组小分子，可能为开发针对杜氏肌营养不良症（DMD）的新疗法打开了大门。

在这项研究中，来自宾夕法尼亚大学医学院的科学家们发现一类小分子能够缓解小鼠肌肉细胞中特定基因utrophin的抑制，使机体产生更多的utrophin蛋白，该蛋白可以被dystrophin吸收，进而缓解DMD的发展。相关结果发表在最近的《Scientific Reports》杂志上。

这项研究的资深作者Tejvir S. Khurana教授表示：“我们正在尝试寻找一种可以不通过基因疗法而恢复患者肌肉功能的方法。在这种情况下，增加dystrophin是肌营养不良症研究的主要重点。”

目前通过基因疗法提高dystrophin的表达存在很多问题，主要原因如下：首先，dystrophin基因非常大，因此不适用于临床上常被用于基因治疗的腺相关病毒载体（AAV）。第二，由于患者天然状态下无法产生dystrophin，因此它将新表达的dystrophin认为是“外源”的危险物质，从而会产生免疫反应。

对此，Khurana教授等人希望通过用药物作用，促进人体产生更多的utrophin，从而最终有助于dystrophin蛋白的合成。

研究人员在他们开发的Utrophin细胞试验中测试了不同小分子文库”，进而发现了27个很有希望的“潜在”药物分子。在使用他们开发的称为先行优先排序得分（H2LPS）的算法对效果进行评估后，在肌肉细胞系中广泛测试了10个分子，并在小鼠的肌肉模型中测试了得分最高的曲古抑菌素A（TSA）。结果表明，使用上述药物能够显著改善该症状。

Khurana说：“我们下一步将是使用多样化的文库进行更多的筛选，以鉴定出新的药物分子。我们非常渴望对其进行进一步测试，并将其最终用于临床试验。”