上周FDA共发出8项孤儿药资格，1款RNAi疗法与7款化学小分子药物入围，这篇文章中药明康德内容团队将为大家做一个介绍。

药物：Epicatechin

研发企业：Epirium Bio

治疗疾病：杜兴氏和Becker肌营养不良

简介：杜兴氏和Becker肌营养不良是两种进行性肌营养不良，以骨骼肌进行性无力萎缩为主要临床表现，多数于儿童期起病，可伴有中枢神经系统、心脏、骨骼、呼吸及胃肠道受累。Epicatechin为抗氧化黄酮类化合物，是一种线粒体蛋白调节剂，研究发现可增加心脏和肌肉中新线粒体的产生，同时刺激肌肉组织的再生。

药物：Bis-choline tetrathiomolybdate（ALXN1840）

研发企业：亚力兄制药（Alexion Pharmaceuticals）

治疗疾病：原发性胆汁性肝硬化

简介：Bis-choline tetrathiomolybdate（双胆碱四硫钼酸盐）是一种新型口服铜蛋白结合剂，具有抗血管生成和抗肿瘤活性，还用于研究治疗Wilson病（一种因铜转运受损，可危及生命的罕见慢性遗传性肝脏疾病）。Alexion正在完成一项ALXN1840治疗Wilson病的3期研究患者入组，试验结果预计在2021年上半年获得。

药物：富马酸二羟肟和阿司匹林固定复方制剂、富马酸单甲酯和阿司匹林固定复方制剂

研发企业：Vitalis

治疗疾病：出现富马酸盐潮红的多发性硬化症患者

简介：多发性硬化（MS）是一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病，常累及脑室周围、近皮质、视神经、脊髓、脑干和小脑。Vitalis凭借VTS平台发现阿司匹林和富马酸盐联合使用可增强富马酸盐在体内的吸收、生物利用度、分布、代谢和消除，同时减少潮红。今年1月，该公司宣布启动临床3期试验。

药物：SLN124

研发企业：Silence Therapeutics

治疗疾病：骨髓增生异常综合征

简介：骨髓增生异常综合征（MDS）是由于无效造血作用引发血细胞减少的恶性异质性疾病，起源于造血干细胞和祖细胞，并有发展为急性髓系白血病（AML）的高风险。患者多存在较高的症状负担，血细胞减少和AML等并发症是患者死亡的高风险因素。SLN124是靶向TMPRSS6 mRNA 的一种合成双链小干扰 RNA （siRNA），于2019年1月获得治疗β-地中海贫血的EMA孤儿药资格。

药物：Tipifarnib

研发企业：Kura Oncology

治疗疾病：T细胞淋巴瘤

简介：Tipifarnib是一种强效、高度选择性法尼基转移酶抑制剂，Kura公司于2014年12月从杨森获得研发许可。法尼基化是一个关键的细胞信号传导过程，与癌症的发生和发展有关。目前，Tipifarnib处于临床开发，用于多种实体肿瘤和血液学适应症的治疗。

药物：Florbetaben F18

研发企业：Life Molecular Imaging

治疗疾病：轻链型淀粉样变的诊断

简介：FlorbetabenF18是一种18F标记的二苯乙烯衍生物，最早于2014年2月欧盟获批用于放射性核素成像和阿尔茨海默病，商品名为Neuraceq。该药品应与临床评价结合使用，开发用于可视化大脑中ß-淀粉样蛋白斑块的诊断性放射性药物。目前该药物在美国、韩国、日本、加拿大、瑞士和中国台湾均已获批。

药物：KRT-232

研发企业：Kartos Therapeutics

治疗疾病：默克尔细胞癌

简介：KRT-232是一种与MDM2-p53相互作用的强效和选择性小分子抑制剂。p53被称为基因组的守护者，是一种肿瘤抑制蛋白，可被多种形式的细胞应激激活，如DNA损伤、癌基因激活、端粒侵蚀和核糖核苷酸耗竭等。MDM2为一种调节p53的酶，通过控制正常、无应激细胞中p53的水平和活性来调节p53。临床前数据支持进一步研究KRT-232治疗MDM2过度活跃的某些类型癌症。官网显示其处于临床2期研究中。