今日，位于美国德州达拉斯的Taysha Gene Therapies公司宣布完成3000万美元种子轮融资，以推进其15款腺相关病毒（AAV）基因治疗的开发，治疗中枢神经系统（CNS）的单基因疾病。此外，该公司还宣布与德州大学西南医学中心（UTSW）达成战略合作伙伴关系，以共同推进其基因疗法迅速进入临床。
Taysha公司的基因疗法使用了AAV9穿越血脑屏障的方法。其首款候选药物针对的是GM2神经节苷脂病，这是一种非常罕见的疾病，它会逐渐破坏患者大脑和脊髓的神经细胞，进而出现神经退行性病变，认知障碍和瘫痪。据悉，该药物有望在今年进入临床开发阶段。此外，该公司还计划在2021年底前针对另外三个研发计划启动临床试验，分别治疗Rett综合征（一种神经发育障碍）， SURF1缺乏症，和SLC6A1遗传性癫痫病。
Taysha研发管线（图片来源：Taysha官网）
除了推进新的基因疗法外，Taysha还利用机器学习，DNA重组和定向进化开发新型AAV衣壳平台，旨在改善靶向递送。该平台可能会更有效地对体内的不同细胞进行基因治疗，从而实现以低剂量的疗法达到更高的安全性。此外，Taysha还在开发一种通过迷走神经（vagus nerve）给药的新递送技术，旨在通过递送至迷走神经来破坏体液免疫反应，从而促进重复给药。
Taysha研发平台（图片来源：Taysha官网）
该公司的联合创始人、总裁、兼首席执行官R. A. Session II先生曾担任BridgeBio基因治疗子公司的首席业务官，以及AveXis公司战略和业务发展高级副总裁。他领导了首款获得美国FDA批准治疗中枢神经系统疾病基因疗法Zolgensma的开发和商业化，其在基因疗法和病毒技术方面的经验将有助于Taysha公司新疗法的研发。
