今日，MyoKardia公司宣布，其在研新药mavacamten在治疗症状性、肥厚性梗阻型心肌病（symptomatic, obstructive hypertrophic cardiomyopathy，HCM）患者的关键性3期临床研究EXPLORER-HCM中，达到该试验的主要终点和所有次要终点。与安慰剂组相比，mavacamten的治疗使患者在疾病症状，生活质量，以及左心室梗阻方面得到显著改善。该公司预计将在2021年初递交mavacamten的新药申请。

HCM是一种慢性进行性疾病，可导致多种衰弱症状和心脏功能障碍。据新闻稿中的统计数据显示，每500人中就有一人受到HCM的影响。造成HCM最常见的原因是肌节的心肌蛋白发生突变。该疾病也是年轻人心脏骤停的常见原因。大部分患者在日常生活中不会有任何症状。但少数患者会出现心肌梗阻等症状，他们的疾病也被称为症状性、梗阻性肥厚性心肌病。这一部分患者虽然罕见，但却遭受了极大的健康风险。HCM还与心室颤动、卒中、心力衰竭和猝死的风险增加有关，急需新药来进行患者的治疗。

Mavacamten是一款创新的口服心肌肌球蛋白别构调节剂，有望能减少患者的心脏过度收缩症状。在临床和临床前研究中，mavacamten可以降低心壁应激的生物标志物，减轻过度的心肌收缩力和增加舒张顺应性。2016年4月，美国FDA授予mavacamten治疗HCM患者的孤儿药资格。

EXPLORER-HCM是一项关键性3期临床研究，旨在验证mavacamten与安慰剂相比，在治疗HCM患者症状和心脏功能方面的疗效。试验结果显示，与安慰剂组相比，mavacamten的治疗使患者实现了运动能力变化（VO2峰值）的改善，以及纽约心脏协会功能等级（NYHA）的改善，达到了该试验的主要研究终点。此外，在所有次要终点上，mavacamten也显示了具有统计学意义的改善。次要终点包括运动后左心室流出道（LVOT）压力梯度峰值水平，NYHA，VO2峰值，以及HCM症状问卷呼吸困难评分的改善。

▲Mavacamten的疗效数据（图片来源：MyoKardia公司官网）

“每500人中就有一人受到HCM这种使人衰弱的疾病影响，EXPLORER研究获得的积极数据是我们朝着改善严重心血管疾病患者生活迈出的重要一步，”MyoKardia首席执行官Tassos Gianakos先生说：“在这项关键性研究中，我们观察到mavacamten的活性和耐受性特征强调了这种治疗方法的深远影响和潜力，这种治疗方法对疾病的潜在生物学靶点具有深远的影响。我们期待递交MyoKardia的第一个新药上市申请，努力将这种药物早日带给有需要的患者。”