今日，Capricor公司宣布，其开发的心脏细胞疗法CAP-1002，在治疗晚期杜兴氏肌营养不良症（DMD）患者的2期临床试验HOPE-2中，显著改善患者的上肢、心脏和呼吸功能。值得一提的是，该试验首次在治疗DMD患者的研究中证实心脏功能的稳定与细胞损伤生物标志物的减少有关。

DMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因上出现突变而导致的罕见遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷，导致肌肉在收缩过程中出现慢性损伤，炎症发作，影响肌肉的再生。最终，肌肉被瘢痕组织或者脂肪代替。患者的肌无力症状在2-3岁时就很明显，随着肌肉组织和功能的不断丢失，在12岁时通常只能靠轮椅行动，20岁时需要辅助呼吸，在30-40岁时因为呼吸或心力衰竭而早夭。

CAP-1002是一种同种异体的细胞疗法，它由供体心脏组织制造，然后储存直至需要时使用。CAP-1002由同种异体心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。CAP-1002对于防止与DMD相关的心脏恶化非常有效，迄今已显示出改善DMD患者心脏瘢痕或纤维化以及心脏功能的功效。CAP-1002还显示出有效的免疫调节活性，这意味着它有望通过调节免疫系统的活性以促进细胞再生。其组成部分CDC已成为100多篇经同行评议的科学论文的研究对象，并已在多项临床试验中应用于约140名受试者。

HOPE-2研究是一项随机、双盲、含安慰剂对照组的2期临床试验，旨在评估CAP-1002治疗DMD晚期患者的疗效与安全性。该试验的12个月数据显示，CAP-1002治疗组中患者的上肢表现测试（PUL 2.0）达到统计学意义上的显著改善，平均较安慰剂组高2.4个点。此外，经射出分数和体积指数的测量，治疗组中患者的心脏功能也达到总体改善。

▲该研究的积极顶线疗效数据（图片来源：参考资料[1]）

值得注意的是，治疗组中患者的生物标志物CK-MB也有所减少，这种酶只有在心肌细胞受损时才会释放。在正常的人类受试者中，血液中通常没有可测量的CK-MB。人们普遍认为，DMD的持续性肌细胞损伤导致与心肌细胞丢失有关的病理性酶水平升高。这是首次在治疗DMD患者的研究中将心脏功能稳定性与细胞损伤生物标志物的减少联系起来。

“迄今为止，还没有治疗DMD引起的心肌病的疗法出现，”Capricor总裁兼首席执行官Linda Marbán博士说：“基于骨骼、心脏以及呼吸系统性能测试在统计学和临床上有意义的改善，我们已经要求与FDA召开2期研究结束会议，以讨论接下来的步骤和批准CAP-1002生物制品上市申请的途径。”