首页 | 设为首页 | 加入收藏

19岁少女在广东佛山花海自拍 不幸被火车撞亡

北京西直门一小区发生燃气爆燃 因燃气管被挖断

习近平创建首个创新战略伙伴关系

四川省委常委李昌平转任国家民委副主任

江西一老桥下现女童尸体 初步判断已死亡一周

广东落马官员劝哥哥适可而止遭反讽:管好你老婆

鹿晗粉丝通宵排队跟偶像扶过的邮筒合影,素质棒棒哒!

沈阳市民一算吓一跳:1年光周末遛娃就花上万

“第二届全国手机媒体看江西”启动

近一年合肥5干部意外身故 高曙东坠楼案排除他杀

19岁少女在广东佛山花海自拍 不幸被火车撞亡

北京西直门一小区发生燃气爆燃 因燃气管被挖断

习近平创建首个创新战略伙伴关系

四川省委常委李昌平转任国家民委副主任

江西一老桥下现女童尸体 初步判断已死亡一周

广东落马官员劝哥哥适可而止遭反讽:管好你老婆

鹿晗粉丝通宵排队跟偶像扶过的邮筒合影,素质棒棒哒!

沈阳市民一算吓一跳:1年光周末遛娃就花上万

“第二届全国手机媒体看江西”启动

近一年合肥5干部意外身故 高曙东坠楼案排除他杀

部分原因是因为持续发生的COVID-19大流行推迟了许多临床试验

来源: | 2021-01-06 12:09:51 | 人气:

导读:2020年对于药品监管审批来说,是一个特殊年份。部分原因是因为持续发生的COVID-19大流行推迟了许多临床试验,而另一个重要的原因是,此前一些备受期待的药物申请出乎意料地遭到了

2020年对于药品监管审批来说,是一个特殊年份。部分原因是因为持续发生的COVID-19大流行推迟了许多临床试验,而另一个重要的原因是,此前一些备受期待的药物申请出乎意料地遭到了拒绝,比如诺华的成人高脂血症药物inclisiran,FibroGen的慢性肾脏疾病贫血的roxadustat和吉利德类风湿关节炎的filgotinib。以下10种药物都是2020年获得批准的有望成为重磅炸弹的新药。

1、Evrysdi

制药商:罗氏

适应症:脊髓性肌萎缩症

销售峰值:25-30亿美元

2020年FDA批准的十大新药 销售峰值有望达160亿美元


今年8月,FDA批准罗氏Evrysdi(risdiplam)用于成人和两个月及以上的儿童的脊髓性肌萎缩症(SMA)。Evrysdi是一种液体制剂,可在家通过口服或饲管给药,每日一次,该药可用于治疗所有类型(1型、2型、3型)SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。

值得一提的是,Evrysdi是第一个治疗SMA的口服疗法,也是第一个可在家给药的SMA疗法。Evrysdi是一种运动神经元生存基因2(SMN2)mRNA剪接修饰剂,通过提高运动神经元生存蛋白(SMN)的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身,对维持健康的运动神经元和运动至关重要。


相关推荐

19岁少女在广东佛山花海自拍 不幸被火车撞亡 19岁少女在广东佛山花海自

图为疑似少女被撞瞬间。查看更多组图>>广东佛山南海狮山莲塘村的200亩玫瑰花田,被称作“天然影棚”,每日都有不少市民前往游览;紧挨着这片花田的三茂铁路,被誉为“开往玫瑰花海

北京西直门一小区发生燃气爆燃 因燃气管被挖断 北京西直门一小区发生燃气

着火现场现场图 据网友法制晚报讯(记者 唐宁)今天下午,法制晚报记者从北京消防获悉,今天下午13时23分消防指挥中心接到报警称,海淀区红联南村小区发生燃气爆燃。消防迅速出动5个

 

编辑推荐

特别头条