▎药明康德内容团队编辑

　　上周FDA共颁发5项孤儿药资格，亚盛医药在研Bcl-2抑制剂入围，用于治疗华氏巨球蛋白血症，值得一提的是，前不久亚盛医药宣布了就该药物与阿斯利康（AstraZeneca）BTK抑制剂Calquence联合治疗展开临床研究。除此之外，还有4款生物疗法入围，今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。

　　药物：anakinra

　　研发企业：Swedish Orphan Biovitrum AB

　　治疗疾病：IL-1受体拮抗剂缺乏（Deficiency of IL-1 Receptor Antagonist）

　　简介：Anakinra是一种重组蛋白药物，它是白细胞介素1（IL-1）受体拮抗剂蛋白的类似物，已经获批用于治疗冷卟啉相关周期性综合征（Cryopyrin  Associated Periodic Syndrome，CAPS）、类风湿性关节炎（Rheumatoid  Arthritis，RA）和斯蒂尔病（Still's  disease）患者。该药物通过与多种组织和器官中表达的IL-1的I型和II型受体结合，阻断IL-1的生物活性。

　　药物：PLG0206

　　研发企业：Peptilogics

　　治疗疾病：假肢关节感染（prosthetic joint infections）

　　简介：PLG0206是一种工程化阳离子抗生素多肽（engineered  cationic antibiotic  peptide）通过靶向和破坏细菌膜导致细菌细胞死亡而发挥作用，显示出对病原体的广谱活性。PLG0206已被美国FDA授予合格传染病产品（QIDP）资格。

　　药物：RLYB 211

　　研发企业：Rallybio

　　治疗疾病：预防胎儿和新生儿同种免疫血小板减少症（Fetal and Neonatal Alloimmune Thrombocytopenia ，FNAIT）

　　简介：FNAIT是一种可危及生命的罕见疾病，可导致胎儿和新生儿无法控制的出血。该病可在妊娠期发生，由于母亲和胎儿之间的特定人类血小板抗原（HPA）不相容引起母体产生对胎儿血小板抗原的抗体，最常见的抗原是HPA-1。RLYB  211是一种从对HPA-1a产生同种免疫反应的女性捐献的血浆中提取的超免疫免疫球蛋白（hyperimmune  immunoglobulin），旨在通过抗体介导的免疫抑制（AMIS）机制预防FNAIT。Rallybio从Prophylix  AS收购了RLYB 211，官网显示其即将步入早期临床阶段。

　　药物：APG-2575

　　研发企业：亚盛医药

　　治疗疾病：华氏巨球蛋白血症

　　简介：APG-2575是亚盛医药在研的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而杀死肿瘤，拟用于治疗多种血液恶性肿瘤。早前，该在研药物已在美国、澳大利亚、中国启动单药1期临床试验。今年3月以来，该产品接连获得美国、中国多项1b/2期临床试验许可，正同步推进多个血液肿瘤适应症的临床开发。

　　药物：富集的CD34+造血干细胞和祖细胞/高度纯化的CD34-，CD25+，CD4+，CD127-调节性T细胞/常规T细胞

　　研发企业：Orca Biosystems

　　治疗疾病：促进接受造血干细胞移植患者细胞植入的治疗

　　简介：传统的同种异体骨髓移植手术（alloBMT）通常用于治疗高危血癌患者，但使用传统的干细胞来源可导致严重甚至致命的并发症，如移植物抗宿主病（GVHD）、感染和复发。该公司的OrcaSort技术能够以高通量，快速地利用荧光标记的单克隆抗体对表达特定生物标志物的细胞进行分选（cell  sorting），从而获得与患者的免疫学需求相匹配的特定干细胞和免疫细胞组合，降低并发症的发生率和严重程度。

　　参考资料：

　　[1] Swedish Orphan Biovitrum AB. Retrieved July 4, 2020, from https://www.sobi.com/en/products

　　[2]  Peptilogics Announces CARB-X Funding to Accelerate Development of  First-in-Class Antibiotics to Address the Global Threat of Multi-drug  Resistant Bacteria. Retrieved July 4, 2020, from  https://www.peptilogics.com/single-post/2020/02/24/Peptilogics-Announces-CARB-X-Funding-to-Accelerate-Development-of-First-in-Class-Antibiotics-to-Address-the-Global-Threat-of-Multi-drug-Resistant-Bacteria

　　[3]  Rallybio Pipeline. Retrieved July 4, 2020, from  https://rallybio.com/our-science/rlyb211-for-fetal-and-neonatal-alloimmune-thrombocytopenia-fnait/

　　[4]  亚盛医药官网. Retrieved July 4, 2020, from  https://www.ascentagepharma.com/product-candidates/apoptosis-targeted-candidates/APG-2575/?lang=zh-hant

　　[5] Orca Biosystems. Retrieved July 4, 2020, from https://orcabio.com/cell-therapies/

　　注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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