百济神州12月30日发文宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理百泽安®（替雷利珠单抗）用于治疗一线不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者的新适应症上市许可申请（sBLA）。
HCC是世界范围内最常见的原发性肝癌类型且预后极度不良[i]。中国的HCC新发病例和死亡病例约占全球总数的一半，其5年生存率仅为14%[ii]。
百济神州全球研发负责人汪来博士表示：“虽然中国的HCC发病率持续上升，但其治疗现状并未取得相应进展，较新的治疗方案所带来的生存获益相对有限，多激酶抑制剂的耐受性也仅为次优。百济神州针对百泽安®用于HCC治疗高标准地开展了全球临床开发项目，我们相信该项目所产出的证据有力地支持了百泽安®有效性和耐受性良好的特征。我们将持续与NMPA就本次申请紧密沟通，为中国HCC患者带来新治疗选择”。
本次递交的sBLA基于RATIONALE 301（NCT03412773）的临床试验数据。该临床试验从亚洲、欧洲和美国各研究中心共入组674例患者，其结果以最新突破口头报告的形式公布于2022年在法国巴黎举办的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会。
百泽安®已被NMPA批准用于9项适应症的治疗，包括附条件批准用于治疗至少经过一种全身治疗的肝细胞癌 (HCC)。此外，百泽安® 的如下新适应症上市许可申请正在接受CDE的技术审评：联合化疗用于一线治疗肿瘤表达PD-L1的晚期或转移性胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者，以及联合化疗用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）。目前，百泽安®在中国以外国家或地区尚未获批。
