两份报告，让默沙东CEO Kenneth Frazier以及其他专家学者关于上述问题展开了激烈辩论。

3月3日，在美国14个州同时进行总统大选初选的当天，美国医学会杂志官网（JAMA Network）上发布了两篇与药企相关的研究结果，其中一篇结果表明将一种药物推向市场需要13亿美元的研发投资，另一篇研究结果则是大型制药公司比其他大公司获益更高。

随即，围绕这些研究结果，默沙东全球主席兼CEO Kenneth Frazier以及其他专家学者关于上述问题展开了激烈辩论。

“利润高、研发成本低”

关于大型药企利润的研究由本利特大学牵头，研究者将35家大型制药公司的利润与标准普尔500指数（S&P 500）所覆盖的357家非制药领域的大型公司利润进行比较，选取2000年~2018年期间的业绩数据，得出大型制药公司的年毛利率中位数为76.5%，而S&P 500覆盖企业的年毛利率中位数为37.4%，净利润率中位数分别为13.8%、7.7%。

制药公司将一款新药推向市场，需要多少研发投入？在这个问题的研究中，来自伦敦经济学院Olivier Wouters和Martin McKee，以及鲁汶大学的Jeroen Luyten三位研究者从2009年~2018年期间FDA批准上市的355个新疗法和生物制剂中选取了63个作为研究样本，估测出每个产品的资本化研发成本的中位数为9.85亿美元，其中研发失败项目的成本也计算在内。数据主要从小公司、特定治疗领域产品、孤儿药、获得快速审批的疗法和在2014年~2018年间获批的药物等方面获得。并称在2018年的前10年中，药品净价格上升了60%。

然而，这些研究结果引起了制药公司和行业专家的强烈反应，尤其是关于新药上市研发成本的研究。他们开始指出相关研究的各种缺陷，并且所分析出的不足之处基本一致。另外，他们均表达了相关研究者有“带节奏”之嫌，毕竟一直以来美国社会及政府都想将高药价的问题解决，舆论批判不断。

Frazier在当天就关于新药研发投入的研究发表了自己的观点，表示对有关药品研发投入的研究结果的担忧，认为该研究缺乏严谨性和公平。

他发表评论称：“这是一个医学在前所未有地进步的时期。科学的突破正在改变治疗患者的结果，即使是此前对人们的身体健康带来严峻挑战的疾病，临床医生也能对患者进行治疗甚至有时可以治愈。然而，很多美国人越来越担心在获得需要的治疗和护理时面临的自付费用......但是，当前或许没有什么能比患者必须在药店支付处方药的费用更能激起民愤的了。

总之，这些研究“描绘了一幅不断上涨的药价与制药行业的高利润、药品研发成本的不确定性、以游说和政治捐款在立法者中获得影响力等因素的相关性”。耶鲁大学法学院教授Deb Chaarushena和JAMA副主编Gregory Curfman在社论中如是表达。

联合抨击矛盾点

Frazier首先指出，该研究关于推出一个新药的研发成本的估测依据是来源于上市公司公开披露的财务信息，但大多数大型制药公司公开的研发投入是以总额呈现，而不是明确列出单个产品的研发支出。并且该研究纳入的利基药品较多，与广泛人群使用的药品研究成本是存在差异的。

有外媒评论也分析到，上述研究样本的17.7%几乎都是新疗法，根据这些药物涉及的公司公开的财务信息，过去10年间仅有一款市场表现较好。

第二个争论点来自于该研究计算失败成本的方式。研究者考虑将失败的研发项目成本也纳入，但值得注意的是这些项目的成功率也将对结果有影响。

Frazier进一步指出研究数据结果的漏洞，该研究在计算研发失败项目成本时将成本分摊到每个临床试验阶段中，但每一阶段的成功概率不同。对此，哈佛大学经济学家David Cutler也在附带的社论中也指出，该研究组在每个试验阶段“估算出大致相同”的直接成本，但未将每阶段的成功率算入。

还有一点受到Frazier和专家学者挑战的问题是研究人员的第三步计算方法，即以实际资本成本率解释药品开发投资的机会成本。

Frazier指出，研究作者的报告未显示股本回报率、投资资本或资产回报率。“这些也是在将制药公司与其他公司进行比较时需要涉及的重要参数，因为生物制药公司是研究密集型公司，公司的投资者们愿意在相当高的风险下长期配置资本，因此会要求更高的回报。”相较于S&P 500覆盖的公司中存在“截然不同的商业模式”，从这一维度来比较的话，对于制药公司来说是存在挑战的。

除此之外，有外媒还指出该研究在报告研发成本时存在矛盾之处，尤其是在计算临床前工作所需的资金投入，这也使研究结果不全面、不完整。

在药企和专家学者们发声之后，研究者们承认了他们研究局限性的，并表示：“提高研发成本的透明度对于分析师来说至关重要，分析师需要向制药公司核实新药价格的攀升是否因高研发支出驱动。”