6月1日，NMPA发布了2021年度药品审评报告，报告显示国家药监局药审中心2021年受理创新药注册申请1821件，涵盖953个品种，同比增长79.23%，创近5年新高，国内新药研发热情高涨。

但是，基于企业生存与发展的考虑，很多药企都选择了风险较小、研发速度更快的Me-too或Fast-follow药物，导致国内创新药表现出严重的靶点扎堆和适应症重叠现象。

中国创新药企业的新药立项、研发、出海究竟该采取哪些策略？

就此，药智网专访药友首席科学家雷皇书教授，一起来听听资深科学家指点迷津。

记者：近几年来，国内创新药发展情况如何？具有哪些特点？

雷教授：近年来，中国的创新药发展非常快，也取得了很多成绩。特别是一些纯粹创新的公司很多，并且他们跟踪的前沿靶点、方向和技术都非常的紧密。比如说像PROTAC平台、基因药物研究、细胞治疗等等，这些都紧跟国际前沿，这是非常值得称赞的地方！

同时中国创新药在突飞猛进发展的过程当中，也凸显出一些问题，主要表现在哪些方面，需要怎么改进呢？

第一，中国创新药研发的基础研究还不够。目前，从我国申报新药的进度、创新药出海等等可以看到，中国做Me-better和Best-in-class的这方面已经有了一定的成绩显现，但是我们的创新药公司做完全的First-in-class还比较少。我们需要加强基础研究，特别是First-in-class这方面的研究要加强。

第二，同质化严重，热门靶点跟踪的项目太多，造成赛道非常拥挤。这也需要创新药公司根据自己的实力进行优化组合，不要一味的跟踪热点。比如前期的ADC、PD-1等，这些都有很多很多的研究公司，我们进行相关立项的时候就需要冷静，不然赛道过分拥挤，最后结果可能得不偿失。

记者：今年上半年，国内有51家生物创新药企紧锣密鼓“出海”，您对创新药企出海前景是如何看待的？出海企业需要注意哪些方面的问题？

雷教授：随着我国创新药水平和质量的提高，前沿技术与国际接轨，很多药企都积极出海。而如果能达到国外的标准，能够与国外同行合作，或者是在国外去上市，这也是我们水平提高的一个表现。

创新药出海，有几种模式：第一种最直接的就是到国外上市；第二种是License out；第三种，跟国外企业合作；

还有就是利用国外对某些创新药种类的一些政策上的趋势积极出海。比如说前两天我看到上海张江园区，就有很多药企通过FDA认证孤儿药或者我们说的罕见病药。这也是一个非常好的积极出海的通路。因为，对全世界很多国家就孤儿药都是有很多政策的倾斜。

以上这些都是非常好的模式，也是我们中国创新药出海很好的一些途径。

创新药研发时间长、费用高，中国的市场毕竟是有限的，为了获得投资的回报和创新药成功获得的利润，出海，是一个非常积极有效的办法。但是在出海的过程中，要注意哪些方面呢？

第一，研究要国际化，要符合国外的标准，特别是临床的要求，最好能够在国外去做一定的临床研究。

第二，要积极的提前跟出海的国家进行沟通，争取得到国外相关机构或专家的指导，能够做到有的放矢。

第三，出海并不只意味着欧、美、日这些国家，一带一路国家也是我们出海很好的一个通道。因为这些国家现在发展也都很快，比如说像亚洲一些国家，还有非洲大陆，是我们创新药出海和创新药发展的一个大方向、大趋势。毕竟现在来看他们的工业水平还不够高，新药研发的能力还不够强，正好也是我们进入这些国家的最好的时机。

记者：针对部分研发能力不足的药企，如果想要转型做创新药需要注意些什么呢？

雷教授：这个问题，实际上是针对两种企业，一种是我们传统的药企，中国的传统药企主要是做仿制药物，他们积累了一定的资金和经验开始转型做创新药；第二种是一些小的创新药企业。对这方面的企业做创新药有以下建议：

第一，做自己熟悉的优势领域。不要完全的铺开做很多的项目，也不要一味的跟踪热门靶点，要基于自己的优势领域、自己的熟悉领域来进行立项，这是立项的方向。

第二，与CRO公司合作。中国有世界级的做创新药的CRO公司，与这些公司合作，我们可以做到以下几点：

首先，可以以较低风险开展传统药企或者小的创业公司创新药项目的研究。

其次，传统药企或小的创业公司要建立自己的研发骨干团队，一起跟CRO公司共同进行创新药研究，完全跟踪和介入创新药的研究。在这个过程当中，我们就可以跟CRO公司学习创新药的研发过程、创新药研发的管理、创新药的设计、研发节点决策、方案制定等等。这样，我们既开展了创新药研究，又培养了团队。

第三，在设计的过程当中，我建议借助人工智能设计工具。虽然人工智能还不能够替代我们药物研发专家，但是它能够给我们提供很多很好的建议，能够节省我们的时间。特别是前期的设计和临床前研究、成药性研究的过程当中，AI能够给我们提供一些很好的帮助。

记者：药企在新药立项过程中需要重点关注哪些信息？

雷教授：创新药立项是非常关键的，立项做好了，可以达到事半功倍的效果。那么立项我们主要关注哪些问题呢？

第一，临床急需。临床有需要，才能立项，如果临床没有需要，我们立项那就是浪费时间，也达不到我们创新药研究的效果。

第二，市场的因素。虽然临床急需，但是如果前面的赛道非常拥挤了，我们这个时候再立项就太晚了。除非我们有这方面的经验或者技术能够达到后来居上，能够做到Best-in-class，或者至少Me-better也可以。所以市场的因素我们要重点考虑。

第三，专利因素。做创新药，必须要有自身的专利，如果没有专利，不受保护，那肯定这个立项也是失败的。

第四，药物技术。立项的时候要考虑研发这个药物的技术，首先在这个新药研发领域是不是可行，其次也要考虑我们企业自身的因素，我们有没有这个能力来做好这个创新药。

第五，也是很重要的一点，除了企业自身的技术因素外，还有企业自身的研发、销售、生产的能力我们都要考虑。

我建议企业，特别是传统药企在立项的时候一定要做自己的优势领域。什么叫自己优势领域？就是在研发、生产、销售都有自己的渠道或者都熟悉。那么这样的立项就可以达到非常立竿见影的作用。当然，研发过程是很复杂的，中间我们会遇到各种各样的问题，但是在立项环节，以上五个方面都是非常重要、必须要考虑的问题。

记者：医药大数据在创新药研发过程中，扮演了什么样的角色？

雷教授：很多领域，尤其是我们的制药领域，大数据是不可缺少的工具，是我们依赖的主要工具之一。特别是现在大数据与AI技术的融合，对于我们创新药研发立项，研发过程当中的精细化管理、节点决策、临床方案的制定，甚至后面销售策略的制定，都有非常关键的作用。所以我们要积极的利用大数据工具，把大数据和AI融合起来。这样就会有多一些科学的决策依据。

那么大数据具体可以帮助我们做些什么呢？

第一个，通过大数据的分析或者AI的一些建议，可以为我们找到一些新的机会。这些机会也是每一个创新药立项的时候非常看重的一个方面。

第二个，通过大数据的使用，可以提高我们的效率。比如立项、新分子的设计、项目管理节点确定，特别是现在我们重视的临床方案设计需要的数据、特别是负面数据等，在做相关决策的时候，能够有非常好的参考意义。

记者：6月30日，药智数据重磅上线全球药物2.0版本，利用该数据库能全面掌握新药研发项目进展、新药研发时光轴、新药研发竞争格局、新药研发数据透视、药企管线等信息，对于这个数据库您有什么期待呢？

雷教授：非常期待！刚刚提到的一些数据都是非常重要的，从立项到研发、临床、上市，全球药物2.0把它们糅合到一个工具里面。这样有利于我们在立项的时候进行比较，让我们知道我们立项和今后研发的过程当中，我们需要注意的事项，也能随时知道竞争对手的研发动态，做到知彼知己。另外，最重要的就是实时更新，专利的实时更新，研发动态的实时更新。这样让企业在做创新药研发的时候能够跟紧行业的前沿，做到Me-better或Best-in-class。

这个工具我们非常期待！我想也是每一个创新药研发企业非常需要的一个实用性的工具，我们也希望这个工具能够及时上线，能够提供给用户使用。