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“全球最贵药物”纪录
一个月被刷新两次
9月16日，美国蓝鸟生物宣布，FDA已加速批准该公司基因治疗药物Skysona(elivaldogene autotemce，eli-cel)上市，该药物用于治疗罕见的神经疾病脑肾上腺脑白质营养不良症(CALD)，是全球首个，也是目前唯一一个获批治疗早期CALD的一次性基因疗法。
蓝鸟生物将Skysona在美国的批发收购成本定为300万美元（按目前汇率折合人民币约2123万元，下同），成为全球最昂贵的治疗方法。
一个月前，这一纪录才刚被蓝鸟生物的Zynteglo以280万美元的治疗费用刷新过。
批准Skysona治疗之前，CALD患者有效的选择仅限于同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT），这伴随着严重的潜在并发症风险，甚至死亡，尤其是在没有人类白细胞抗原（HLA）匹配供体的患者中，此类风险可能会急剧增加。
作为Skysona加速批准的条件之一，蓝鸟生物已同意向FDA提供确认性的长期临床数据。蓝鸟生物表示，这将包括正在进行的长期随访研究（LTF-304）数据，该研究跟踪了在临床试验中治疗了15年的患者，以及来自商业治疗的患者。
蓝鸟生物预计，Skysona将在2022年底之前通过美国有限数量的合格治疗中心（QTC）提供给波士顿儿童医院和费城儿童医院。
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已有五个药物
年治疗费用超100万美元
结合美国处方药比价平台GoodRx今年5月发布的统计数据，包括蓝鸟生物的Skysona在内，目前已有五个药品的年治疗费用超过100万美元。
蓝鸟生物“Zynteglo”：280万美元（折合人民币约1981万元）
Zynteglo于今年8月17日获得FDA批准，是一款一次性基因疗法，用于治疗需要定期输血的β-地中海贫血患者，覆盖人群涵盖所有基因型的成人、青少年和儿童，这也是美国获批的首款治疗该疾病的基因疗法。
此次在美获批上市前，Zynteglo曾于2019年5月获批欧盟上市，彼时的定价约180万美元，但商业化拓展不佳。2021年4月，由于与德国监管机构未达成价格共识，蓝鸟生物宣布Zynteglo从德国撤市。
目前，中国的企业也正在开发治疗地贫基因疗法。今年8月，邦耀生物宣布，其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”的临床试验申请，于当天正式取得国家药监局药品审评中心的批准。
诺华“Zolgensma”：212.5万美元（折合人民币约1504万元）
Zolgensma于2019年5⽉获得FDA批准，用于治疗脊柱肌肉萎缩，这是一种罕见的儿童疾病，会导致肌肉侵蚀，可能导致肺部感染和肌肉无力。
Zolgensma是一种一次性治疗疗法，许多接受过该药物治疗的⼉童暂未重新出现疾病迹象。但为Zolgensma付款并不容易，因为许多保险公司都可能不承保，或者对参保人有限制，只能在参保人满足某些要求的前提下才能获得保险。
为鼓励保险公司支付这种基因治疗费用，Zolgensma的制造商诺华允许某些保险公司分5年支付款项，每期药物治疗费用42.5万美元。诺华还可提供OneGene服务，向患者提供指导并帮助其满足保险要求。
中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，2022年4月，Zolgensma已在中国正式启动三期临床，由北大一院领衔，协和医院等8家国内机构参与其中。
Eiger生物制药“Zokinvy”：107.4万美元（折合人民币约760万元）
Zokinvy是一种孤儿药物，于2020年11月获得FDA的批准。
这是哈钦森-吉尔福德早衰综合征——一种导致过早衰的罕见遗传疾病，获得批准的第⼀个，也是唯一一个治疗方法。
不同身高、体重的患者用药剂量不同，通常来说，患者一般每天服用约200毫克Zokinvy，按照每50毫克胶囊746美元计算，患者每月所需药物治疗费用为89480美元。
虽然这种药物没有共同支付卡，但制造商推出的EigerOneCare计划可以帮助提供保险范围和财务支持选项。
2022年2月，Zokinvy由香港维健医药集团有限公司代为办理进口临床急需药物。
Y-mAbs“Danyelza”：101.2万美元（折合人民币约716万元）
FDA于2020年11月批准Danyelza，用于治疗儿科和成人患者⻣骼或⻣髓中的神经母细胞瘤。
2021年8月，赛生药业与美国Y-mAbs公司达成了独家无限期授权许可协议，往中国引进了全球首个人源化抗GD2抗体DANYELZA（那昔妥单抗，hu3f8），并率先在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区落地。
2021年12月，Danyelza的价格上涨了3.5%，使单个小瓶的成本达到21081美元，患者通常每年使⽤约48瓶，涨价后的年用药成本接近101.19万美元。
制造商Y-mAbs提供Y-mAbsConnect，这是一个可以帮助人们挑选保险的计划，同时向没有保险且符合其它条件的患者提供援助。
