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今日，百时美施贵宝（BMS）公司宣布，美国FDA已接受其靶向CD19抗原的CAR-T疗法lisocabtagene maraleucel（liso-cel）的生物制品许可申请（BLA），治疗复发/难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤患者（DLBCL），这些患者至少接受过两种前期疗法。同时，FDA授予其优先审评资格，预计将于今年8月17日前做出回复。

弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是世界上最常见的恶性淋巴瘤，也是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的侵袭性形式。DLBCL患者中有30％至40％在接受一线治疗后没有得到缓解，或疾病复发。无法接受一线治疗并且不适合高剂量化疗（HDC）和自体干细胞移植（ASCT）的患者预后很差，他们迫切需要更多的治疗选择。

Liso-cel是一款靶向CD19抗原的自体CAR-T疗法。它已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和再生医学先进疗法认定（RMAT）。这款疗法的独特之处在于CAR-T疗法中CD8阳性和CD4阳性T细胞的比例得到控制，从而可以更好地控制细胞疗法的毒副作用。

这一申请是基于liso-cel在名为TRANSCEND NHL 001临床试验中的疗效和安全性数据。新闻稿指出，该试验是目前支持BLA递交的靶向CD19抗原CAR-T疗法的最大型研究。该试验结果表明，在可评估的256名患者中，患者的总缓解率（ORR）达到73%，其中53%的患者达到完全缓解（CR）。

▲Liso-cel的疗效数据（图片来源：BMS官网）

在安全性方面，这款CAR-T疗法产生的严重（3级以上）细胞因子释放综合征（CRS）只在2%的患者中出现，且只有10%的患者出现3级以上严重神经毒性。

▲Liso-cel的安全性数据（图片来源：BMS官网）

“对于大B细胞淋巴瘤患者，尤其那些复发或难治性的患者来说，他们目前迫切需要其他疗法的出现，”百时美施贵宝细胞疗法高级副总裁Stanley Frankel医学博士说：“基于TRANSCEND NHL 001试验的数据，liso-cel有潜力为那些接受初始疗法治疗后无缓解，或疾病已复发的患者扩大治疗选择。FDA接受该申请并授予其优先审评资格是改善这些患者治疗过程的重要一步。“