9日，Arrakis Therapeutics公司宣布与罗氏达成一项战略合作和许可协议，针对罗氏所有研究领域的广泛靶点，共同开发靶向RNA的小分子药物。 

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Arrakis正在采取多种方法，针对RNA生命周期的多种机制建立小分子药物发现的新范式。该公司的发现平台集成了前沿的RNA生物信息学和结构工具，精选的化学文库，RNA特异性检测，以及RNA导向的药物化学。除了与合作伙伴的合作，Arrakis公司还在开发内部的研发管线，用于治疗癌症和其他严重疾病。在这些疾病的治疗中，该公司已经确定了具有挑战性的有效靶点和疾病驱动因素。 

根据协议条款，Arrakis公司将领导每个靶点的发现和研究活动，届时罗氏将有权从事进一步的临床前和临床研究。Arrakis公司将有资格获得1.9亿美元的前期付款以及可高达数十亿美元的潜在里程碑付款，以及就合作开发的产品在未来的销售额分成。 

▲Arrakis靶向RNA的小分子药物平台示意图（图片来源：Arrakis授权使用） 

“我们很高兴能与罗氏强大的研发团队合作。我们拥有一个共同的愿景，即在RNA水平上获得新的药物靶点，从而开发新的药物来治疗高度未满足医疗需求的疾病，”Arrakis首席执行官Michael Gilman医学博士说：“除了与罗氏公司的合作外，我们正在进一步加强我们的研发能力，推进我们专有的靶向RNA的小分子项目，治疗目前药物无法治疗的疾病。” 

“通过我们在RNA生物学领域的开创性工作，我们已经建立了一个创造和改造药物的发现平台，使我们能够预测和验证RNA靶点的结构，识别可成药的靶点，并进行药物化学开发，以发现一类具有优化效力、选择性和安全性的RNA药物，”Arrakis公司的创始人兼首席科学官Jennifer C. Petter博士说：“我们与罗氏公司的这项协议凸显了我们的靶向RNA的小分子平台固有的价值，并使我们能够继续在这一领域做出新的发现和科学贡献。” 

参考资料: 

[1] Arrakis Therapeutics Enters Strategic Collaboration and License Agreement with Roche for Multi-Target Program Utilizing RNA-Targeted Small Molecule Drug Discovery Platform. Retrieved 2020-04-08, from https://www.businesswire.com/news/home/20200408005184/en 

原标题：速递 | 1.9亿美元前期付款，罗氏和Arrakis合作开发靶向RNA的小分子疗法 

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文章转载自新浪新闻