7月30日，中国国家药监局（NMPA）公示，辉瑞（Pfizer）旗下非甾体局部PDE4抑制剂克立硼罗软膏（Eucrisa，crisaborole）获批上市。该药曾被列入中国《第二批临床急需境外新药》，适应症为2岁及以上轻度至重度特应性皮炎（AD，又名湿疹）。AD是一种慢性炎性皮肤病，是众多类型湿疹中最常见的，并且通常在儿童期开始发作，可以持续至成年。

这是NMPA今年以来批准的第10款临床急需境外新药，从提交上市申请到正式批准仅用时5个月。 根据NMPA最新发布的《2019年药品审评报告》，加快临床急需境外新药审评审批是今年药品审评中心的工作重点之一。从往年获批情况来看，下半年获批的临床急需新药数量均在10个以上。目前，已有4款临床急需境外新药已在中国申报上市，另有1款计划在今年申报上市。因此，我们预计这5款产品也有望于今年在中国获批上市（见下表）。

1.Velaglucerase alfa（Vpriv，注射用维拉西酶α）

Velaglucerase alfa是由武田（Takeda）旗下Shire公司开发的一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶，已在美国获批上市，用于儿童和成人的1型戈谢病的长期酶替代治疗（ERT）。戈谢病是由GBA基因突变引起的常染色体隐性遗传疾病，其导致溶酶体酶β-葡萄糖脑苷脂酶的缺乏。Velaglucerase alfa已于2019年2月在中国提交新药上市申请，目前正在审评审批中。

2.Replagal（Agalsidase alfa，阿加糖酶α注射用浓溶液）

Replagal是武田旗下一款用于α-galactosidase A缺乏患者（即法布雷病），提供长期酵素补充治疗。法布雷病是由于溶酶体酶α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）缺乏引起的罕见遗传性疾病，由于酰基鞘鞍醇三己糖（GL-3）在血管、肾脏、心脏、神经和其它器官中积聚，最终导致慢性肾病、肾衰、心血管病和卒中。目前，该产品已于2018年7月在中国提交新药上市申请，并已被纳入优先审评，正在审评审批中。

3. Icatibant（Firazy，艾替班特）

Icatibant为Shire公司旗下一种强力的选择性缓激肽B2受体拮抗剂，它通过抑制与遗传性血管水肿的栓塞局部肿胀、炎症、疼痛症状有关的缓激肽的影响，从而治疗急性遗传性血管水肿的栓塞局部肿胀。该产品于2011年获得美国FDA批准上市，用于18岁及以上成年人的遗传性血管水肿急性发作治疗，是FDA批准的第3个用于治疗遗传性血管水肿发作的药物。该产品于2020年6月在中国提交新药上市申请，目前正在审评审批中。

4．Cenegermin（Recombinant Human Nerve Growth Factor）

Cenegermin为Dompé公司研发的一款人类神经生长因子的重组蛋白。它在神经细胞的发育、修复和存活方面起到重要作用。以眼药水的形式给神经营养性角膜炎患者使用，它可以帮助恢复眼睛的正常愈合过程，从而修复角膜损伤。该药物已经获得了美国FDA授予的孤儿药资格和优先审评资格，并先后在欧盟和美国获得批准上市，用于治疗神经营养性角膜炎。在中国，该产品于2019年6月提交新药上市申请，目前正在审评审批中。

5.Siltuximab（Sylvant，司妥昔单抗）

Siltuximab为一款IL-6抑制剂，已在多个国家和地区获批治疗人类免疫缺陷病毒（HIV）呈阴性、人疱疹病毒-8（HHV-8）呈阴性的多中心卡斯特莱曼病（Castleman’s病）。该药最初由强生公司（Johnson＆Johnson）研发，后授权给EUSA公司，百济神州于今年1月获得该药物在大中华地区的独家开发和商业化权益。目前，该产品正在中国开展两项国际多中心2期临床试验，均为针对Castleman’s病。根据百济神州第一季度财报，该产品的上市申请（BLA）正在讨论过程中，预计于2020年递交。

除此之外，诺华（Novartis）旗下IL-1β的单克隆抗体canakinumab（ACZ885）正在中国进行5项国际多中心3期临床试验，针对非小细胞肺癌、动脉粥样硬化、痛风。Ariad Pharmaceuticals公司激酶抑制剂ponatinib（泊那替尼）正在中国开展两项临床试验，分别是针对费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病得国际多中心3期试验，及急性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞白血病的中国境内2期试验。另外，健赞公司（Genzyme）的eliglustat已在中国获得4项临床试验批准，并在中国完成一项针对I型戈谢病的国际多中心3期试验。