Insmed是一家致力于改变严重和罕见疾病患者生活的全球生物制药公司。近日，该公司宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Arikayce（阿米卡星脂质体吸入悬液），用于治疗对先前的多药方案（MDR）应答不足的、由鸟型分枝杆菌复合体（MAC）导致的非结核分枝杆菌（NTM）肺部感染的患者。Arikayce预计将于2021年年中在日本上市。

　　MAC肺病是一种慢性、使人衰弱的肺部疾病，可显著增加发病率和死亡率。MAC肺病患者会经历一系列的症状，这些症状通常会随着时间的推移而恶化，包括慢性咳嗽、呼吸困难、疲劳、发烧、体重减轻和胸痛。在某些情况下，MAC肺病会对肺部造成严重的，甚至是永久性的损害，并且可能是致命的。MAC肺病是世界范围内一个新出现的公共卫生问题，其严重需求尚未得到满足。对于许多MAC肺病患者来说，标准治疗是不够的，随着时间的推移，症状可能会恶化。

　　在美国和欧盟，Arikayce分别于2018年9月、2020年10月获得批准，用于治疗NTM肺部感染。值得一提的是，在日本、欧洲、美国，Arikayce是第一个也是唯一一个被批准用于治疗这种难治性疾病的疗法，该药的上市，标志着推进MAC肺病患者临床护理方面的一个重要里程碑。

　　Insmed主席兼首席执行官Will Lewis表示：“今天Arikayce的批准，对于日本的难治性MAC肺病患者来说是一个重要的里程碑，这些患者之前还没有经批准的针对这种严重和慢性肺病的可用疗法。这也是Insmed在日本建立业务的长期承诺的实现，也是我们努力为全球难治性MAC肺病患者带来Arikayce的一个有意义的步骤。在日本，这种疾病的负担特别重，我们很高兴有机会为日本的患者提供服务。”

　　此次批准，基于全球III期临床研究CONVERT的数据。该研究在由MAC引起的难治性NTM肺病患者中开展，结果显示，该研究达到了主要终点：治疗第6个月时，与基于指南的多药方案（MDR）相比，每日一次Arikayce与MDR联合用药治疗可显著提高痰培养转化率（p＜0.0001）。具体数据为：治疗第6个月时，Arikayce与GBT联合治疗组有29%的患者消除了痰中MAC引起的NTM肺病证据，GBT治疗组中患者比例仅为9%。安全性方面，影响呼吸系统的最常见副作用是发音困难、咳嗽、呼吸困难和咯血。

　　Arikayce是一种新型的、每日一次的、吸入用阿米卡星制剂。阿米卡星是一种针对多种NTM有治疗作用的氨基糖苷类抗生素，但需要静脉给药，因对听力、平衡和肾功能有严重毒性而使用受限。

　　Insmed公司先进的肺脂质体技术使用电荷中性脂质体将阿米卡星直接送到肺部，在肺部药物会被NTM感染的肺巨噬细胞所吸收。这延长了阿米卡星在肺部的释放，同时减少了全身暴露，从而降低了全身毒性。Arikayce直接以高水平进入肺部的能力使其与静脉注射阿米卡星形成了差异化的优势。Arikayce使用由PARI Pharma GmbH生产的Lamira雾化系统进行一天一次的给药。

　　目前的国际治疗指南建议，对接受标准疗法治疗至少6个月失败的MAC肺病患者，推荐使用Arikayce与一种多药方案（MDR）联合应用。