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作者：John
导读：FDA驳回了万春药业（BeyondSpring）的创新药物“普那布林”的上市申请。FDA认为这款药的临床研究数据不够充分，并要求万春药业继续开展相关临床研究，以获得充分的审批证据。
BeyondSpring股价再次走过山车。虽然BeyondSpring在8月发布的肺癌三期临床数据令投资者惊叹不已，但FDA在另一个适应症中发现“不太喜欢”，拒绝了该药物，理由是单一注册试验太单薄，无法显示该药物的临床益处。
BeyondSpring的FDA文件中包含了在化疗中引起的中性粒细胞减少症（CIN）中使用普那布林(Plinabulin)，这是癌症治疗的一个关键剂量限制性毒性（dose-limiting toxicities）。中性粒细胞减少症被认为是普那布林的主要适应症，但BeyondSpring在8月将其使用与改善非小细胞肺癌（NSCLC）的总生存率联系起来，从而为该分子药物带来了希望。
后续更新让投资者大跌眼睛。当非小细胞肺癌参与者数据下降时，该公司股价飙升170%至26美元以上，但在FDA对中性粒细胞减少症的文件做出决定时，股价又回落至13美元左右。随后，完全回复函使得BeyondSpring股价跌至4美元附近。
这一急剧下降反映FDA要求BeyondSpring进行第二次良好对照试验（well-controlled trial），去验证第一次试验中取得的疗效，这表明该公司在适应症方面（中性粒细胞减少症为普那布林的主要适应症）没有捷径可走。
FDA的要求进而引出了一个问题，为什么BeyondSpring（自信）认为可以在一项3期（非小细胞肺癌）试验的基础上获得批准。在与公司管理层交谈后，来自Jefferies的分析师认为BeyondSpring和FDA在早些时候的会议上交涉过。
“我们的理解是，在BeyondSpring5月与FDA进行的pre-NDA会议（pre-NDA mtg）和定向w/ FDA会议（mtg w/ FDA）之后，双方预期仍存在一些偏差。BeyondSpring似乎认为FDA会通盘考虑（6项研究）全部数据，但FDA仅依照了一项3期（CIN）试验（ph.III）。BeyondSpring表示，FDA并未将普那布林临床试验中人口统计数据（参与者数据）作为主要问题，”分析师写道。
BeyondSpring尚未承诺进行第二次研究，而是表示将与FDA一同在未来可能的临床路径上进行合作，其中可能包括另一项试验。在BeyondSpring此次与FDA的会面后，未来将出现更多细节，Jefferies的分析师预计这将在明年初发生。
FDA和BeyondSpring也在开会讨论在NSCLC中申请批准的潜在申请可能，肺癌适应症是BeyondSpring的一个重要机会，并能够让其有机会从CIN拒绝中迅速恢复。但Jefferies的分析师在完全回复函（CRL）之后“看到了更多的非小细胞肺癌的不确定性”，注意到亚组和长期总生存(OS)数据存在劣势。
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