罕见病药物由于研发困难、患者人数少等原因，药企大多不愿投入资金和精力研发，被称为“孤儿药”。“孤儿药”价格高昂的问题十分突出，使患者家庭面临巨大经济压力。不少代表委员聚焦这一特殊群体，为他们奔走呼吁。

　　如何破解“无药可用”？

　　成骨不全症、黏多糖贮积症、非典型溶血性尿毒症综合征……这些医学名称背后，是一个特殊群体——罕见病患者。有报道称，截至2022年2月，全球已知的罕见病有7000多种，中国约有2000万罕见病患者。

　　面对一些患者“无药可用”的困境，中国近年从国家层面出台了相关文件。如《医药工业发展规划指南》《“十四五”医药工业发展规划》等，都有涉及罕见病用药保障等相关内容。

　　“小品种药（短缺药）因需求小、利润低，供应时断时续甚至断供，已成为临床医生和患者的痛点。”全国人大代表李杰接受记者采访时说。

　　全国人大代表王威东也关注同样的问题。今年全国人代会期间，王威东带来的建议就聚焦加快罕见病立法，完善罕见病认定、药物研发及配套医疗保障制度等方面。他在接受媒体采访时强调，要加强罕见病相关领域的基础研究，提升诊疗水平。

　　王威东表示，研发罕见病药物是创新药企业的使命，但需要多方力量支援。罕见病药物投放市场后，要建立回报机制，让研发创新药的投入得到有效回报，才会不断有经费投入到新的药物研发中。

　　怎样不再“望药兴叹”？

　　患者“有药用不起”“望药兴叹”的问题也受到代表委员们的关注。

　　例如，全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁接受中新社记者采访时表示，亟需在现有的医保体系框架下，建立以政府为主导，医保、商保、慈善、民政、社会等各方资源参与的多层次医疗保障体系，实现罕见病诊治费用多方共付。

　　孙洁建议，一是优化基本医疗保障，实现罕见病高值药品保障；二是支持普惠险等商业健康险发展，加强罕见病保障责任设计；三是建立罕见病保障专项基金，实现长效罕见病保障。

　　孙洁认为，仅靠医保还不足以解决罕见病患者“望药兴叹”的问题。为进一步帮助罕见病药物可及性减负，她建议借鉴浙江、青岛、江苏等地经验，鼓励经济条件好、保障水平高的地方探索建立省级罕见病专项基金。

　　另外，孙洁还提出，应当加强普惠型商业健康保险对罕见病的保障，将部分疾病负担高、临床需求迫切、临床疗效确切、医保目录尚不能覆盖的罕见病药品尽量纳入普惠险保障范围。设置并优化普惠险产品有关罕见病的保障责任，适当放宽既往症的限制，优化免责条款的设置，为罕见病患者构筑起一张“医有可保”防护网。