4月9号，辉瑞（Pfizer）宣布，美国FDA已批准Braftovi^®(encorafenib)联合西妥昔单抗（cetuximab，商品名为Erbitux^®）用于治疗既往治疗后BRAFV600E突变（经FDA批准的检测试剂检测出）的转移性结直肠癌(CRC)成人患者。该方案是FDA批准的首个也是唯一一个专门用于既往接受过治疗的携带BRAFV600E突变的转移性直肠癌(CRC)成人患者的靶向治疗方案。FDA曾授予encorafenib优先审评和突破性疗法资格，此次批准基于BEACON CRC临床试验的结果，BEACON CRC试验是唯一一项专门研究既往接受过治疗的BRAFV600E突变转移性结直肠癌(CRC)患者的临床3期试验。

基于BEACON CRC试验的结果，Braftovi联合西妥昔单抗显示中位总生存期(OS)为8.4个月(95%CI：7.5，11.0)，而对照组（伊立替康联合西妥昔单抗或FOLFIRI联合西妥昔单抗）为5.4个月(95%CI：4.8，6.6)([HR0.60，(95%CI：0.45，0.79)，p=0.0003])。此外，Braftovi联合西妥昔单抗治疗的客观缓解率(ORR)为20%(95%CI：13%，29%)，而对照组为2%(95%CI：0%，7%)(p<0.0001)，中位无进展生存期(mPFS)为4.2个月(95%CI：3.7，5.4)，而对照组为1.5个月(95%CI：1.4，1.7)([HR0.40，(95%CI：0.31，0.52)，p<0.0001])。

“我们对FDA批准Braftovi联合西妥昔单抗感到高兴，因为我们致力于开发能够帮助某些突变驱动癌症进展患者的靶向药物，我们感谢参与临床3期BEACON CRC试验的患者和研究者，现在能够为既往接受过治疗的BRAFV600E突变转移性CRC患者提供靶向治疗选择，我们为此感到自豪。展望未来，我们致力于在早期的治疗中继续研究这种治疗方案。”辉瑞全球产品开发肿瘤学首席开发官Chris Boshoff博士说。

得克萨斯大学MD安德森癌症中心的肿瘤学副教授Scott Kopetz说：“据估计，高达15%的转移性结直肠癌患者会发生BRAF基因突变，并且这些患者的预后较差。作为首个也是唯一一个针对既往接受过治疗的BRAFV600E突变转移性CRC患者的靶向治疗方案，Braftovi联合西妥昔单抗是这些患者急需的新治疗选择。”

在世界范围内，结直肠癌是男性中第三大常见癌症类型，在女性中第二常见癌症类型，仅在美国，在2018年就有约180万新诊断，在2020年估计将有147,950人被诊断为结肠癌或直肠癌，估计每年约有53,000人死于其疾病。据估计，高达15%的转移性CRC患者会发生BRAF突变，并代表这些患者的不良预后。BRAFV600E突变是最常见的BRAF突变，携带BRAFV600E突变的CRC患者的死亡风险比野生型BRAF患者高2倍以上。