Mustang Bio是一家病例阶段的生物制药公司，专一于开荒细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和稀有遗传病的治疗。今天不日该公司公布，美国食品和药物办理局（FDA）已允许MB-102（CD123 CAR T）的新药临床试验申请（IND），启动一项多焦点I/II期临床履行，评价MB-102医治急性髓性白血病（AML）、母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）、高危骨髓增生无比解析症（MDS）。以前，FDA已授予MB-102治疗AML和BPDCN的孤儿药资格（ODD）。 

MB-102（CD123 CAR T）是一种CAR T细胞疗法，对患者T细胞进行项目化以识别与打消注解CD123的肿瘤细胞。CD123遍及注释于骨髓增生无比剖析征以及血液恶性肿瘤患者的骨髓细胞，包含急性髓性白血病（AML）、B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）、毛细胞白血病（HCL）、BPDCN、慢性髓细胞白血病（CML）和霍奇金淋巴瘤（HL）。 

MB-102布局揭示图 

CD123标明于75-89%的AML、逾越90%的BPDCN患者中，于是是T细胞过继免疫医治的一个极为有吸收力的靶点。在美国祈望之城（City of Hope）展开的一项研讨者带动的I期病例试验中，MB-102在这些患者的晚期小集体中显示出有希望的应对率。 

遵照美国癌症协会（ACS）的数据，2018年美国预计有19520例新的AML病例，该病的五年保留率预计为25%。在2016年，美国血液学会（ASH）教导项目文章报告称，美国每年约有700例新的BPDCN病例，欧洲每年有1000例，匀称糊口期为12-14个月。 

Mustang Bio公司管线资出产 

遵照2017年12月美国血液学会（ASH）年会与2018年12月美国癌症研讨协会（AACR）肿瘤免疫与免疫治疗额外会议上的呈文，在渴想之城睁开的首团体体临床实验（NCT02159495）中，MB-102以低剂量医治AML和BPDCN时透露表现出彻底减缓，况且不存在剂量限制性毒性。当前，该研究中2种顺应症的剂量递增正在进行中。 

原文出处：FDA Clears IND for Mustang Bio’s MB-102 (CD123 CAR T) 

原标题：白血病CAR-T细胞疗法！MB-102(CD123CART)获美国FDA准许睁开I/II期病例实验 

本文起原自生物谷，更多资讯请下载生物谷APP(http://www.bioon.com/m/)