据医药公司称,治疗该病只需一支药,且在医保覆盖范围内,还可以分期付款。通过该疗法后痊愈儿童的家长称:生命无法用金钱衡量。
对于如此高昂的药价,有网友表示:只有患者为正版(原研)药品买单,才能推动更多科学家投身科研,当然贪慕名利的商人除外。
也有读者认为:罕见病就是这样,医药公司不是福利院,前期几十亿美金的研发费用需要均摊到患者头上,如果不赚钱,没有人愿意投资研发。
据悉,诺华公司这种用于一次性治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的基因疗法 Zolgensma 可根本性解决 1 型 SMA 的遗传病因,在一次性治愈罕见遗传病史上也具有绝对的里程碑进展。
诺华公司称治疗该病只需一支药,且在医保覆盖范围内,支持分期付款,可以五年内每年支付 425,000 美元直至付清,如果患者死亡或最终使用呼吸机,诺华甚至可以提供药物价格的一小部分补偿。


























