与化药不同中药新药临床试验没有成熟的方案可以借鉴，目前CFDA发布的中药新药临床研究指南很少，制定一个科学的、可实施的方案并不容易。基于历史原因已经上市中药缺乏临床数据，对照组选择就是一大难题，样本量估算往往缺乏依据；安慰剂对照要考虑伦理学问题和临床可操作性；加载试验设计影响疗效和安全性判断因素众多，且有疗效“天花板”效应，很难说明问题；三臂试验、交叉试验等方案明显增加试验难度，诸如此类问题使中药新药的临床试验方案制定甚为困难。

疗效评价之难：以终点指标、替代终点指标和客观指标为疗效标准一目了然。而中药新药其临床疗效特点是整体的和宏观的，难以完全应用这些指标进行临床疗效评价。例如治疗慢性心力衰竭之中药临床可能没有明显提升射血分数和降低BNP，但患者临床症状明显改善，那如何评价其疗效呢？如果一味套用客观指标，与国际接轨等于脱轨没有意义。如果只评价主观症状改善，研究者判断疗效可能存在随意性，临床研究质量控制困难，研究结果有些同行未必接受。

临床定位之难：传统中药按照辨证论治理论其治疗范围较为宽泛，而中药新药按照有关指导原则要求须有明确的临床定位，有时选择是十分困难的。比如“上火”中医认为为湿热内盛，清热祛湿中药效果很好，但是一定要找个疾病来对应则十分困难，凡此种种有如“和尚念圣经，修女拜观音”。